ABD Gıda ve İlaç Dairesi, Crenessity’nin (crinecerfont) klasik konjenital adrenal hiperplazi (KAH) hastası 4 yaş ve üzeri yetişkin ve pediatrik hastalarda androjen (testosteron benzeri bir hormon) seviyelerini kontrol etmek amacıyla glukokortikoidlerle (steroidler) birlikte kullanılmasını onayladı.
FDA İlaç Değerlendirme ve Araştırma Merkezi’ndeki Genel Endokrinoloji Bölümü müdürü Dr. Theresa Kehoe, “klasik konjenital adrenal hiperplazisi olan hastalar için önemli bir ilerleme sağlıyor ve FDA’nın nadir hastalıklar için etkili ve güvenli tedavileri ilerletme konusundaki devam eden bağlılığını vurguluyor,” diyor . “FDA, nadir hastalık topluluğunun karşılanmamış tıbbi ihtiyaçlarını ele almak için hastalar, ilaç şirketleri ve sağlık hizmeti sağlayıcılarıyla çalışmaya devam edecek.”
Klasik konjenital adrenal hiperplazi, kortizol ve androjenler gibi hormonlar üreten adrenal bezlerini etkileyen nadir bir genetik durumdur. Klasik CAH’li hastalar yeterli kortizol üretmez ve çok fazla androjen üretir. Bu hastalar yüksek dozda glukokortikoidlere ihtiyaç duyarlar (genellikle eksik kortizolü değiştirmek için gerekenden daha fazla) çünkü glukokortikoidler aynı zamanda aşırı androjen seviyelerini azaltmaya yardımcı olur. Crenessity, aşırı adrenal androjen üretimini azaltarak çalışır ve bu da ihtiyaç duyulan glukokortikoid tedavisinin miktarını azaltmaya yardımcı olur.
