ABD Gıda ve İlaç Dairesi, bugün, 2 aylık ve üzeri pediatrik hastalarda steroide dirençli akut greft-versus-host hastalığının (SR-aGVHD) tedavisinde endike olan allojenik (donör) kemik iliğinden türetilen mezenkimal stromal hücre (MSC) tedavisi olan Ryoncil’i (remestemcel-L-rknd) onayladı.

FDA Approves First Mesenchymal Stromal Cell Therapy to Treat Steroid-refractory Acute Graft-versus-host Disease

Ryoncil, FDA tarafından onaylanan ilk MSC terapisidir. Vücutta çeşitli rollere sahip olabilen ve birden fazla hücre türüne farklılaşabilen bir hücre türü olan MSC’ler içerir. Bu MSC’ler sağlıklı yetişkin insan donörlerinin kemik iliğinden izole edilir. 

Değerlendirme ve Araştırma Merkezi (CBER) müdürü Dr. Peter Marks, “Bugünkü karar, çocuklar da dahil olmak üzere hastalar üzerinde yıkıcı etkileri olan yaşamı tehdit eden hastalıkları tedavi etmek için yenilikçi hücre tabanlı terapilerin kullanımında önemli bir dönüm noktasını işaret ediyor” dedi. “Bu ilk mezenkimal stromal hücre terapisi onayı, FDA’nın diğer terapilere yanıt vermeyen semptomları olan hastaların yaşam kalitesini artırabilecek güvenli ve etkili ürünlerin geliştirilmesini destekleme taahhüdünü göstermektedir.”