Nanoscope firmasından bilim insanları tümüyle kör farelerde gen tedavisi kullanarak, hasarlı göz hücrelerini baypas etti ve farelerin görmesini sağladı. Bazı körlük çeşitlerinde, gözün belli başlı kısımları halen çalışsa da, ışığa duyarlı hücreler hasar gördüğünden görme kaybı oluşuyor.
Oğuz Sezgin/Gerçek Bilim
Retinada bulunan fotoreseptör koni ve çubuk hücreleri görme zincirinde, ilk basamağı oluşturur. Fotoreseptörler ışık tarafından aktive olduğunda, retinal nöronlara ya da diğer adıyla bipolar hücrelere kimyasal sinyaller yollarlar ve sonra bu sinyal optik sinire ve oradan beyne giderek işlenir. İşte görme bu şekilde sağlanır. Tabi gözümüz ve beynimiz bu sekansı kusursuz oynattığından, akıcı bir şekilde görürüz.
Maalesef çoğu göz hastalığında fotoreseptörler hasar görür. Örneğin; yaşa bağlı maküler dejenerasyon ve retinis pigmentosa gibi. Bundan dolayı, gözün geri kalan sistemi sağlam olsa bile, bu hasardan dolayı görme bozukluğu oluşabilir.
Yeni yapılan araştırmada bilim insanları, fotoreseptör hücreleri baypas ederek doğrudan bipolar hücreleri aktive etmeyi denedi. Bunu yapmak için MCO1 adlı gen hedeflenerek, genin bipolar hücreler ve fotoreseptörlerdeki opsin proteinini ifade etmesi sağlandı. “Bu stratejinin güzelliği basitliğidir. Bipolar hücreler fotoreseptörlerin çıkışına geliyor, bu nedenle MCO1- opsin geni retinadaki bipolar hücrelere eklendiği zaman, ışık duyarlılığı yeniden onarılıyor,” diyor araştırmanın yazarı Samarendra Mohanty.
Gen Tedavisi İçin Virüs Kullanmak
Yeni gen tedavisinde MCO1 opsinlerini taşıyan adeno bağlantılı virüs (adeno-associated virus -AAV2) göze tek enjeksiyonla veriliyor. Sonrasında ekip retina dejenerasyonu olan farelerde ışık duyarlılığı gelişip gelişmediğini tekrar test etti. Öyle görünüyor ki, tedavi edilen farelerin yeniden ışık duyarlılığı ve retina fonksiyonu iyileşmiş. Çünkü, fareler labirent testleri ve harekete duyarlılık testlerinde gözle görülür derecede hızlandı.
Bipolar hücrelerdeki MCO1 seviyelerinin enjeksiyondan 6 ay sonra bile , yüksek olduğu ve en önemlisi de protein ifadesinin normalden fazla olmadığı görüldü. İşte bu tedavinin hedef dışı etkileri olmadığını gösteriyor. Ayrıca kan ve doku testlerinde enflamasyon belirtisi de görülmedi.
Her ne kadar sonuçlar umut verici olsa da, araştırmacılar iyileşen görüşün, normal görüş kadar iyi olup olmadığını bilmiyor. Nanoscope şirketi sonuçların ne kadar iyi olduğunu anlamak için, bu yılın sonlarına doğru ABD’de bazı retina hastalarında klinik denemelere başlamayı planlıyor.
“İnsanlar üzerinde yapılacak klinik çalışmayla, bipolar hücreler arası sinyalleşmenin görüş kalitesini nasıl etkilediği ve tedavi edilen gözlerin hızlı hareket eden cisimleri ne kadar seçebildiği gibi konular anlaşılacak,” diyor araştırmanın baş yazarı Subrata Batabyal.
Araştırma Nature Gene Therapy dergisinde yayınlandı.
Kaynak: National Eye Institute
//www.gercekbilim.com/gen-tedavisi-adenovirus-tumuyle-kor-fareler-gorus-retina/ .
