ABD Gıda ve İlaç İdaresi, pre-semptomatik geç infantil, pre-semptomatik erken juvenil veya erken semptomatik erken juvenil metakromatik lökodistrofi (MLD) olan çocukların tedavisi için belirtilen ilk FDA onaylı gen terapisi olan Lenmeldy’yi (atidarsagene autotemcel) onayladı.
Metakromatik lökodistrofi, beyni ve sinir sistemini etkileyen zayıflatıcı, nadir görülen bir genetik hastalıktır. Arilsülfataz A (ARSA) adı verilen bir enzimin eksikliğinden kaynaklanır ve hücrelerde sülfatidlerin (yağlı maddeler) birikmesine yol açar. Bu birikim, merkezi ve periferik sinir sisteminde hasara neden olur ve motor ve bilişsel işlev kaybı ve erken ölümle kendini gösterir. MLD’nin Amerika Birleşik Devletleri’ndeki her 40.000 kişiden birini etkilediği tahmin edilmektedir. MLD’nin tedavisi yoktur ve tedavi genellikle destekleyici bakım ve semptom yönetimine odaklanır.
FDA’nın Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi (CBER) direktörü Peter Marks, MD, Ph.D., “Bu, bu nadir genetik hastalığa sahip çocuklar için FDA onaylı ilk tedavi seçeneğidir” dedi. “Hastaların yaşamlarını değiştirme potansiyeline sahip güvenli, etkili ve yenilikçi ürünlerin verimli bir şekilde geliştirilmesine ve gözden geçirilmesine olanak tanıyan bilimsel ve düzenleyici ilkeleri ilerletmeye kararlıyız.”
