Pfizer, ABD Gıda ve İlaç İdaresi’nden (FDA) nadir kan hastalığı olan hemofili B’yi tedavi ettiği belirtilen bir gen terapisi için onayını aldı.
ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), hemofili B’li belirli yetişkinler için adeno-ilişkili virüs (AAV) bazlı gen terapisi BEQVE (fidanacogen elaparvovec-dzkt) onayladı.
U.S. FDA Approves Pfizer’s BEQVEZ™ (fidanacogene elaparvovec-dzkt), a One-Time Gene Therapy for Adults with Hemophilia B
Pfizer, tedavinin halihazırda faktör IX (FIX) profilaksi tedavisi kullanan veya mevcut veya geçmişte yaşamı tehdit eden kanaması olan orta ila şiddetli hemofili B hastası yetişkinler için endike olduğunu belirtti. Aynı zamanda tekrarlayan, ciddi spontan kanama atakları yaşayan ve AAV serotipi Rh74var (AAVRh74var) kapsidine karşı nötralize edici antikorları olmayan hastalığa sahip kişiler için de onaylanmıştır.
Tek seferlik gen terapisi hakkında BEQVEZ, yüksek aktiviteli bir FIX varyantını kodlayan FIX geninin işlevsel bir kopyasını dönüştürülmüş hücrelere dahil ederek çalışır. Bu, Pfizer tarafından vurgulanan 2015 araştırmasına göre, nadir görülen genetik kanama bozukluğu olan hastaların, mevcut bakım standardı olan düzenli intravenöz FIX infüzyonlarına güvenmek yerine FIX’i kendilerinin üretebileceği anlamına geliyor.
Derinlemesine Odaklanma: FDA’nın hemofili B tedavisini onaylaması hakkında yorum yapan Pfizer’in ABD Ticari Sorumlusu ve Genel Müdür Yardımcısı Aamir Malik, bu ilacın “hem uzun vadeli kanama koruması hem de sağlık sistemine değer sunma potansiyeline sahip olduğunu” paylaştı. tek seferlik yönetim.”
BEQVEZ’in bu izni, önemli Faz III BENEGENE-2 çalışmasının sonuçlarına dayanmaktadır.
Klinik verilere göre, hemofili B tedavisinin tek seferlik dozu, üç yıla kadar takip sonrasında ortalama sıfır kanama (0 ila 19 aralığı) ile standart bakıma kıyasla tedavi sonrası kanamaları azalttı. Pfizer, gen terapisinin kalıcı kanama koruması sağladığını ve “birçok hasta için profilaksi ile yıllarca süren tedavi yükünü potansiyel olarak ortadan kaldırdığını” belirtti.
Penn Comprehensive ve Hemofili Direktörü MS, Dr. Adam Cuker, “Hemofili B hastası birçok kişi, düzenli FIX infüzyonlarının yanı sıra ağrılı eklem hasarına ve hareketlilik sorunlarına yol açabilen spontan kanama ataklarına bağlılık ve yaşam tarzının bozulmasıyla mücadele ediyor” dedi. Tromboz Programı. “BEQVEZ ile tek seferlik tedavi, uzun vadede hem tıbbi hem de tedavi yükünü azaltarak uygun hastalar için dönüştürücü olma potansiyeline sahiptir.”
Pfizer, BEQVEZ’i Aralık 2014’te Spark Therapeutics’ten lisansladı. Pfizer, BEQVEZ’in şu anda Avrupa İlaç Ajansı (EMA) tarafından incelenmekte olduğunu doğruladı..
