Avrupa İlaç Ajansı’nın (EMA) İnsan Kullanımına Yönelik Tıbbi Ürünler Komitesi’ne (CHMP) göre, hastaları sık infüzyonların yükünden veya bir kanama olayı sırasında epizodik olarak kurtarabilecek yeni terapötik yaklaşımlara yönelik karşılanmamış bir tıbbi ihtiyaç vardır.
Hemofili B (konjenital Faktör IX eksikliği) için ilk ve tek seferlik gen tedavisi olan HEMGENIX ® (etranacogene dezaparvovec) için Avrupa Komisyonu (EC) tarafından koşullu pazarlama izni (CMA) verilmiştir .
Tedavi, Faktör IX inhibitörleri öyküsü olmayan yetişkinlerde durumun şiddetli ve orta derecede şiddetli formları için endikedir. HEMGENIX, Avrupa Birliği (AB) ve Avrupa Ekonomik Bölgesi’nde (EEA) hemofili B için onaylanmış ilk gen tedavisidir.
AB Komisyonu’nun kararı, CHMP’nin Aralık 2022’de hemofili B’de bugüne kadarki en büyük gen tedavisi denemesi olan önemli HOPE-B denemesinden elde edilen bulgulara dayanan olumlu görüşünü takip ediyor. tamamı için kaynağa bknz
HOPE-B: Trial of AMT-061 in Severe or Moderately Severe Hemophilia B Patients
