Araştırmacılar, iç kulak kıl hücrelerini onararak sağır farelerde işitmeyi yeniden sağlamak için beyin omurilik sıvısı yoluyla gen terapisi uygulayacak yeni bir yöntem geliştirdiler. Beynin doğal sıvı akışının ve kokleaya açılan bir arka kapının kullanılmasıyla mümkün olan bu keşif, gen terapisiyle insanlarda işitme duyusunun yeniden kazanılmasına yönelik önemli bir adım olabilir.
Uluslararası bir araştırma ekibi, ilaçların iç kulağa iletilmesi için yeni bir yöntem geliştirdi. Bu buluş, beyindeki sıvıların doğal dolaşımından faydalanılması ve kokleaya açılan, az anlaşılan bir arka kapının kullanılmasıyla mümkün oldu.
Sağır fareler işitme duyusunu geri kazandı
Bilim insanları, iç kulak tüy hücrelerini onaran gen terapisini uygulamak için bu yaklaşımı kullanarak, sağır farelerin işitme duyusunu başarılı bir şekilde geri kazandırdı.
Nedergaard, Rochester Üniversitesi ve Kopenhag Üniversitesi’ndeki Translasyonel Nörotıp Merkezi’nin eş direktörü ve çalışmayı yürüten DMSc MD, Maiken Nedergaard, “Bu bulgular, beyin omurilik sıvısının taşınmasının, yetişkin iç kulağına gen aktarımı için erişilebilir bir yol içerdiğini ve insanlarda işitmeyi yeniden sağlamak için gen terapisinin kullanılmasına yönelik önemli bir adımı temsil edebileceğini gösteriyor” dedi.
Dünya çapında hafif ila tam işitme kaybı olacağı tahmin edilen insan sayısının yüzyılın ortasına kadar 2,5 milyar civarına çıkması bekleniyor.
İşitme kaybının temel nedenleri, seslerin beyne iletilmesinden sorumlu olan kokleada bulunan tüylü hücrelerin kritik genlerdeki mutasyonlar, yaşlanma, gürültüye maruz kalma ve diğer faktörler nedeniyle ölmesi veya fonksiyon kaybı.
Gen terapileri ümit verici
İnsanlarda ve diğer memelilerde saç hücreleri doğal olarak yenilenemese de, gen terapileri ümit verici olmuş ve ayrı çalışmalarda yenidoğan ve çok genç farelerde saç hücrelerinin işlevini başarılı bir şekilde onarmıştır.
Ancak hem fareler hem de insanlar yaşlandıkça, zaten hassas bir yapı olan koklea, şakak kemiğinin içine hapsolur. Bu noktada kokleaya ulaşıp ameliyat yoluyla gen terapisi uygulama çabası bu hassas bölgeye zarar verme ve işitme duyusunu değiştirme riski taşıyor.
Yeni çalışmada araştırmacılar, koklear su kemeri adı verilen, kokleaya doğru az anlaşılan bir geçişi tanımlıyorlar. Adı, anıtsal taş mimarinin görüntülerini çağrıştırırken, koklear su kemeri, tek bir saç telinden daha büyük olmayan, ince, kemikli bir kanal. Kulaktaki basıncı dengelemede rol oynadığından şüphelenilen yeni bir çalışma, koklear su kemerinin aynı zamanda iç kulakta bulunan beyin omurilik sıvısı ile beynin geri kalanı arasında bir kanal görevi gördüğünü gösteriyor.
Araştırmacılar ayrıca, glimfatik sistem tarafından yönlendirilen sıvıların karmaşık hareketinin gözlere ve kulak da dahil olmak üzere çevresel sinir sistemine kadar uzandığını keşfettiler.
Yeni çalışma, glimfatik sistemin ilaç dağıtım potansiyelini teste tabi tutma fırsatını temsil ederken, aynı zamanda işitsel sistemin daha önce erişilemeyen bir bölümünü hedef aldı.
Bir dizi hayal etme ve modelleme teknolojisini kullanan araştırmacılar, beynin diğer kısımlarından gelen sıvının koklear su kemerinden iç kulağa nasıl aktığının ayrıntılı bir portresini geliştirmeyi başardılar.
Ekip daha sonra kafatasının tabanında bulunan büyük bir beyin omurilik sıvısı deposu olan sarnıç magnaya adeno ile ilişkili bir virüs enjekte etti. Virüs, koklear su kemeri aracılığıyla iç kulağa girme yolunu buldu ve tüy hücrelerinin sinyalleri iletmesini sağlayan ve yetişkin sağır farelerde işitmeyi kurtaran vesiküler glutamat taşıyıcı-3 adı verilen bir proteini ifade eden bir gen terapisi sağladı.
Ekip “Kulağa bu yeni dağıtım yolu, yalnızca işitsel araştırmaların ilerlemesine hizmet etmekle kalmayıp, aynı zamanda ilerleyici genetik aracılı işitme kaybı olan insanlara aktarıldığında yararlı olduğunu da kanıtlayabilir” dedi.
