Milano’daki RCCS San Raffaele Bilimsel Enstitüsü araştırmacıları, hematopoietik kök hücrelerin (HSC’ler) gen tedavisi sırasında altta yatan genetik hastalığa bağlı olarak soy bağlılıklarını değiştirdiğini keşfettiler.

Hematopoietik kök hücre gen terapisi (HSC-GT), birden fazla genetik bozukluk için son teknoloji bir tedavi stratejisini temsil eder. Hematopoietik kök hücrelerdeki ( HSC’ler) genetik kusurları düzelterek , bu terapi normal kan hücresi işlevini yeniden sağlamayı amaçlar.

Bu kök hücrelerin, özellikle çeşitli hastalık bağlamlarıyla ilişkili olarak, uzun vadeli davranışı ve adaptasyonunun kapsamlı bir şekilde anlaşılması , tedavi sonuçlarını optimize etmek ve hasta yararlarının sürdürülebilirliğini sağlamak için hayati önem taşımaktadır.

Nature dergisinde yayımlanan “Hematopoietik kök hücre gen terapisinde uzun vadeli soy taahhüdü” başlıklı çalışmada , ekip gen terapisinde kullanılan kök hücrelerin tedavi ettikleri genetik hastalığa bağlı olarak nasıl farklı davrandıklarını araştırdı ve kalıtsal bozuklukları olan hastalarda hematopoietik yeniden yapılanmanın dinamiklerine ilişkin yeni bakış açıları sundu.

NATURE / Long-term lineage commitment in hematopoietic stem cell gene therapy

Araştırmacılar, metakromatik lökodistrofi, Wiskott-Aldrich sendromu veya β-talasemi için lentiviral HSC-GT ile tedavi edilen 53 hastayı analiz etti. Hastalar sekiz yıla kadar takip edildi ve bu da uzun vadeli hematopoietik yeniden yapılanmanın kapsamlı bir incelemesine olanak sağladı. Ekip, klonal kimliğin benzersiz belirteçleri olarak vektör entegrasyon bölgelerini izleyerek, nakledilen HSC’lerin zaman içinde kan hücresi üretimine nasıl katkıda bulunduğunu değerlendirdi.

Bulgular, uzun vadeli hematopoietik yeniden yapılanmanın 770 ila 35.000 aktif HSC tarafından desteklendiğini ortaya koydu. Nakledilen klonların yaklaşık %50’si, tüm koşullarda birden fazla kan hücresi türüne katkıda bulunarak çoklu soy potansiyeli gösterdi.