ALS’nin zarar verdiği sinir hücresi bağlantılarını yenileyen, günde bir kez alınan öncü bir hap, devam eden klinik deneyler için FDA tarafından onaylandı. İlaç şu anda ALS hastalarına veriliyor ve ölümcül hastalığın tedavisinde bir dönüm noktası olabilir.
Spinogenix Announces FDA Clearance of IND Application for SPG302, a Novel Therapy for the Treatment of ALS
Amyotrofik lateral skleroz (ALS) veya Lou Gehrig hastalığı, yürüme, konuşma ve nefes alma gibi istemli kas hareketlerini kontrol eden, motor nöronlar adı verilen beyin ve omurilikteki sinir hücrelerini etkiler. Nöronlar ölüp kaslara mesaj gönderemedikçe, kas kontrolü kaybı zamanla kötüleşir ve sonunda ölümcül olur.
Investigational New Drug (IND) Application
ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), semptomları yönetmeye veya hastalığın ilerlemesini yavaşlatmaya yardımcı olan çeşitli ilaçları onayladı, ancak ALS’nin ilerlemesini tersine çeviren mevcut bir tedavi yok.
Klinik aşamada bir biyofarmasötik şirketi olan Spinogenix, iletişimi yeniden sağlamak için nöronlar arasındaki sinaps adı verilen boşlukları yeniden oluşturan, günde bir kez alınan benzersiz bir hap olan SPG302’yi geliştirdi.
İlacın güvenliğini değerlendirmeye yönelik klinik çalışmalardan elde edilen umut verici sonuçların ardından FDA, şirketin Yeni İlaç Araştırması (IND) başvurusunu onaylayarak daha ileri denemelerin önünü açtı.
Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of SPG302 in Healthy Volunteers and ALS Participants
SPG302’nin Avustralya’da sağlıklı yetişkinlerle yapılan erken aşamadaki klinik deneyleri, iyi tolere edildiğini ve klinik öncesi hayvan modellerinde görülen sonuçlarla eşleşen terapötik düzeyler ürettiğini gösterdi.
Spinogenix, Nisan 2024’te ALS hastalarına doz uygulamasına başladı ve denemeye katılmak isteyen kişilerden büyük ilgi gördü.
Eğer SPG302’nin bir sonraki klinik deneme turunda etkili olduğu kanıtlanırsa, bu, ALS tedavisinde bir dönüm noktası olacaktır.
