FDA Approves First Therapy for Rare Type of Non-Cancerous Tumors
ABD Gıda ve İlaç İdaresi, sistemik tedavi gerektiren, ilerleyen desmoid tümörleri olan yetişkin hastalar için Ogsiveo (nirogacestat) tabletlerini onayladı. Ogsiveo, yumuşak doku sarkomlarının nadir bir alt türü olan desmoid tümörlü hastaların tedavisi için onaylanan ilk ilaçtır.
Desmoid tümörler kanserli değildir ancak lokal olarak agresif olabilirler. Tümörler çevredeki yapı ve organlara yayılarak ağrıya, hareket etmede sorunlara ve yaşam kalitesinin düşmesine neden olabilir. Her ne kadar tarihsel olarak cerrahi olarak çıkarılması tercih edilen tedavi olsa da, tümörün geri dönmesi veya çıkarıldıktan sonra başka sağlık sorunlarının ortaya çıkması riski yüksektir; bu nedenle sistemik tedaviler (tüm vücudu hedef alan kanser tedavisi) klinik araştırmalarda giderek daha fazla değerlendirilmektedir.
FDA’nın Onkoloji Mükemmeliyet Merkezi direktörü ve FDA’nın direktör vekili Richard Pazdur, “FDA, karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları karşılamaya ve hayatları nadir görülen tümörlerden etkilenen milyonlarca Amerikalı için güvenli ve etkili tedavilerin geliştirilmesini ilerletmeye devam ediyor” dedi. FDA’nın İlaç Değerlendirme ve Araştırma Merkezi’ndeki Onkolojik Hastalıklar Ofisi. “Desmoid tümörler şiddetli ağrı ve sakatlığa yol açabilen nadir tümörlerdir. Bugünkü onay, hastalar için ameliyat ve radyasyonun ötesinde onaylanmış ilk tedavi seçeneğini sunacak.”
Ogsiveo’nun etkinliği, cerrahiye uygun olmayan ilerleyen desmoid tümörleri olan 142 yetişkin hastada uluslararası, çok merkezli, randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir çalışmada değerlendirildi. Hastalar, hastalık ilerleyene veya kabul edilemez toksisiteye kadar günde iki kez ağızdan 150 miligram (mg) Ogsiveo veya plasebo alacak şekilde randomize edildi. Ana etkililik sonuç ölçüsü, ilerlemesiz sağkalımdı (tedavinin başlamasından sonra kişinin hayatta olduğu ve kanserinin büyümediği veya yayılmadığı sürenin uzunluğu). Objektif yanıt oranı (tümör küçülmesinin bir ölçüsü), ek bir etkililik sonuç ölçüsüdür.
tamamı için kaynağa bknz
