İki farklı kaynaktan yansıyan bilgiler;
Pharma Knowledge Hub by Pharma Udyog
Dünyanın en pahalı 10 ilacı
Araştırma ve klinik denemeler çok zaman alabilir, bazen ilaç hastalarına ulaşmadan önce onlarca yıl sürebilir ve birçok madde bu süreçte başarısız olur. Olumsuz ve yan etkiler veya ekonomik nedenler, tüm araştırma sürecini bir gecede sonlandırabilir. Bir durumdan etkilenen hasta sayısı nispeten düşük olduğunda, bazen sadece yüzlerce olduğunda, araştırmanın ekonomik yükü tedavi fiyatlarına yansır – çok büyük sayılara ulaşır. Bu makale, dünyadaki hasta başına en pahalı 10 tedavinin bir listesidir.
10. Spinraza (API Nursinersen)
Nusinersen (marka adı Spinraza), Spinal Musküler Atrofi (SMA) olarak bilinen bir hastalığı tedavi eder. SMA, tipik olarak doğumdan kısa bir süre sonra başlayan ilerleyici kas atrofisi ile karakterize edilen beşinci kromozomdaki (5q) bir mutasyon nedeniyle oluşur (hastalığın bazı formları geç başlangıçlı olsa da). İlaç, enjeksiyon için bir çözüm olarak 12 mg’lık şişelerde gelir. Özel olarak eğitilmiş personel tarafından doğrudan omurgaya verilir. İlk doz tanıdan sonra uygulanır, ardından ilk dozdan 2, 4 ve 9 hafta sonra bir şişe uygulanır. Daha sonra hasta faydalandığı sürece 4 ayda bir idame dozu uygulanır.
Yıllık tedavi maliyeti 375.000 ABD Dolarıdır (ilk yıl 750.000 ABD Doları) .
Üretici: Biogen, Amerikan çok uluslu biyoteknoloji şirketi.
9. Lumizyme (API Alglucosidase alfa )
İlaç, Pompe hastalığının tedavisi için kullanılır (nadir, kalıtsal bozukluk). Hastalık, vücutta glikojen birikimi ile karakterizedir ve sonuçta etkilenen organların (ağırlıklı olarak kaslar ve karaciğer) işlev bozukluğuna yol açar. ABD’de her 40.000 kişiden birini etkiliyor. İlaç, iki haftada bir, vücut kütlesinin kilogramı başına 20 mg intravenöz infüzyon olarak verilir. İlaç, 870 dolarlık bir fiyatla 50 mg’lık şişelerde geliyor.
Asgari yıllık tedavi maliyeti 520.000 ABD Dolarıdır (ve 625.000 ABD Dolarına kadar çıkabilir) .
Üretici: Sanofi Genzyme, MA, ABD.
8. Elapraz ( İdursülfaz API )
İlaç, sadece erkekleri etkileyen nadir bir kalıtsal hastalığın tedavisi için kullanılır – Hunter sendromu. Belirli metabolik yan ürünleri parçalayamamaları nedeniyle, vücutta birikerek yürüme ve nefes alma zorluklarına neden olurlar. Tedavi olmadan, semptomlar zamanla daha şiddetli hale gelir. Doz hastanın vücut ağırlığına (0,5 mg/kg) bağlıdır ve ilaç her hafta yavaş intravenöz infüzyon yoluyla verilir.
Şişe (6mg) başına fiyat 4.215$ ve 35kg ağırlığındaki bir çocuk için yıllık tedavi 657.000$’dır.
Üretici: Shire, İrlanda’dan bir Biyoteknoloji şirketi.
7. Brineura (API Serliponaz alfa)
Brineura, ilerleyici beyin hasarına neden olan nadir bir hastalık olan CLN2 hastalığını (nöronal ceroid lipofuscinosis tip 2 hastalığı) tedavi etmek için kullanılır. İlaç, kafatasının dışından infüzyon bölgesine (beynin içine) giden özel bir cihaz aracılığıyla iki haftada bir verilir. Tedavi, hasta için faydalı olduğu sürece sürer.
Yıllık tedavi maliyeti 700.000 dolara ulaşıyor.
Üretici: ABD merkezli ilaç şirketi BioMarin Pharmaceutical Inc.
6. Soliris (Eculizumab API)
Eculizumab (marka adı Soliris), kırmızı kan hücrelerini etkileyen nadir bir hastalık grubunun tedavisinde kullanılan bir ilaçtır. İntravenöz infüzyon için bir çözüm olarak şişelerde gelir. Dozaj, tedavi aşamasına (başlangıç veya idame) ve hastanın vücut kütlesine bağlıdır, bu nedenle haftada bir ila üç haftada bir arasında herhangi bir yerde uygulanabilir.
Şişe başına maliyet 6.830 ABD Dolarıdır ve göstergeye bağlı olarak yıllık maliyet 700.000 ABD Dolarına kadar çıkabilir.
Üretici: Alexion Pharmaceuticals Inc. ABD
5.Carbaglu (API Carglumic asit )
Carbaglu, kanda yüksek düzeyde amonyak bulunan hastaların tedavisinde kullanılır. Endikasyon alanı bir avuç nadir hastalığa indirgenir, bu nedenle bu tür tedavi için belirtilen hasta sayısı düşüktür. Doz, günlük vücut kütlesinin kilogramı başına 100 mg ila 250 mg arasında değişir.
5 tabletin (her biri 200 mg aktif madde içeren) fiyatı 1.040$ civarındadır ve durumun ciddiyetine bağlı olarak, yıllık tedavi maliyeti 790.000$’a kadar çıkabilir (ancak, tipik olarak bu fiyatın yarısına yakındır).
Üretici: Recordati, İtalyan ilaç şirketi.
4. Ravicti (API Gliserol Fenilbutirat )
İlaç, üre döngüsü bozuklukları (UCD’ler) olan hastaları tedavi etmek için kullanılır. Kesin olarak tanımlanmış dozaj ve alım dinamiklerinin yanı sıra, UCD’den muzdarip hastaların sıkı bir diyet rejimine uymaları gerekir.
Ravicti, 25 mL’lik flakonlarda oral bir çözüm olarak gelir ve flakon başına 5.016 $ fiyatla gelir. Vücut yüzey alanı ve hastanın yaşı dozu belirler, bu nedenle yıllık tedavi maliyeti 794.000 dolara kadar çıkabilir.
Üretici: Almanya merkezli ilaç şirketi Horizon Pharma GmbH.
3. Luxturna (API Voretigene neparvovec)
Luxturna, yetişkinleri ve çocukları belirli bir retina distrofisi (RPE65 genindeki mutasyonlar) ile tedavi eder. İlaç birkaç gün hazırlandıktan sonra göz içi enjeksiyon olarak verilir (ilaçların hastanın vücudu tarafından reddedilme şansını azaltan immünosupresif ilaçlar). İlacın uygulanması, deneyimli bir göz cerrahı tarafından oldukça kontrollü bir hastane ortamında gerçekleştirilir.
850.000 $ fiyat etiketi ile tek seferlik bir tedavidir.
Üretici: Novartis, İsviçre.
2. Zokinvy (Ionafarnib API’si)
Zokinvy, Hutchinson-Gilford Progeria Sendromunda ölüm riskini azaltmak için kullanılan ilk ve tek ilaçtır. Hutchinson-Gilford progeria sendromu (HGPS), yaklaşık 20 milyon bireyden birini etkileyen oldukça nadir görülen bir hastalıktır. Gençlerin normalden çok daha hızlı yaşlanmasına neden olur, bu da çoğu hastanın 15 yaşından önce kalp hastalıklarından ölmesine yol açar. FDA’nın onayından önce mümkün olan tek tedavi seçeneği destekleyici bakım ve tedavilerdi. Şimdi, ilacı düzenli olarak kullanmak, hastaların ömrünü birkaç yıla kadar uzatmaya yardımcı olabilir.
1 milyon dolardan fazla bir yıllık arz ile günde iki kez kullanılır – 1.032.480 $
Üretici: Eiger BioPharmaceuticals
1. Zolgensma (API Onasemnogene abeparvovec-xioi)
Mayıs 2019’da FDA, SMA için yeni gen tedavisini onayladı ve 2.125.000 dolarlık fiyat etiketi ile dünyanın gördüğü en pahalı ilaç oldu. İlaç, intravenöz infüzyon için süspansiyon şeklinde gelir ve henüz semptomları göstermeyenler de dahil olmak üzere SMA’lı 2 yaşın altındaki çocukları hedefler (tanı genetik test yoluyla konur). Bu tek seferlik tedavidir ve piyasadaki tek rakibi olan Biogen’in Spinraza’sına kıyasla bu kadar yüksek bir fiyatı haklı çıkaran argüman budur, Zolgensma hastalık için kesin bir tedavi sağlar. Şimdiye kadar toplanan klinik araştırma kanıtlarını göz önünde bulundurarak, gelecekte SMA için standart bir tedavi haline gelebilir.
2.125.000 $ fiyat etiketi ile tek seferlik bir tedavidir.
Üretici: Novartis, İsviçre.
Referanslar
https://www.drugs.com
http://www.health.gov.on.ca
https://www.ema.europa.eu
