EMA onayı ile “CAR-T” kanser tedavisinde başlanacak

“CAR-T” olarak adlandırılan yeni kanser tedavisi yöntemi Avrupa Birliği Komisyonu’nun onaylamasıyla birlikte kıtada uygulanmaya başlayacak. Karar Avrupa İlaç Ajansı’nın (EMA) konu üzerinde olumlu görüş bildirmesinin ardından geldi.

Sertaç AKKAN

Bu yöntemde kanserli hastanın hücreleri özel bir kanser türünü tanımaya programlanarak yeniden hastaya yerleştiriliyor.

2017 yılının Ağustos ayında Amerikan Gıda ve İlaç Denetim Kurumu (FDA) tarafından onaylanan Novartis’in CAR-T tedavisi, tekrarlayan veya tedaviye dirençli akut lenfoblastik lösemide (ALL) yüzde 83’lük bir başarı sağlıyor.

Geleneksel tedavi yöntemlerine yanıt vermeyen hastalardan 25 yaşına kadar olanlarda ‘akut limfoblastik lösemi’yi ve yetişkin hastalarda da ‘anormal B hücresi limfoma’sını (DLBCL) tisagenlecleucel ve neoplazma terapileri ile tedavi eden Novartis’in bu yöntemi artık Avrupa hastanelerinde ve kliniklerinde de uygulayabilecek.

ALL kanseri

ALL bir çeşit kan ve kemik iliği kanseri ve çocukluk çağının en sık görülen kanser çeşidi. Lenfoblastların olgunlaşma sürecinin bozulması neticesinde oluşan anormal hücrelerin kontrolsüz olarak aşırı çoğalmaları ile ortaya çıkıyor.

Lösemi hücreleri denen bu anormal hücreler işlevsiz ancak hızla çoğalarak normal hücrelerin yerini alıyorlar ve hastalık belirtileri oluşmaya başlıyor.

Çocukluk dönemi lösemilerinin % 80’i ALL iken, tüm erişkin lösemilerin sadece %20’sini oluşturuyor.

DLBCL kanseri

Hastalık lenf düğümlerinde, dalak gibi lenfoid dokularda ortaya çıkabilir veya mide, barsak gibi organlardaki lenf dokusundan kaynaklanabilir. Malign lenfoid hücreler kan ve lenf dolaşımı aracılığı ile vücudun diğer kısımlarına da yayılabilir.

CAR-T terapisi

Hastadan bir tür bağışıklık sistemi hücresi olan T limfositleri alınarak kanseri tanıyacak şekilde genetik modifikasyon yapılıyor. Bu hücreler çoğaltılarak hastaya yerleştiriliyor. Modifiye edilmiş proteinlere sahip bağışıklık hücreleri kanser hüclereini bulup yok ediyor.

Yapılan çalışmalara göre lösemi tanılı 63 çocuktan yüzde %83’ü bu tedavi ile 3 ayda kanser hücrelerinin tamamından kurtuldu.

Emily Whitehead’in hikayesi

ABD’de 2010 yılında, akut lenfoblastik lösemi teşhisi konmuş olan 5 yaşındaki Emily Whitehead’in 2 seans kemoterapinin ardından iki bacağında da derin yumuşak doku enfeksiyonu gelişti (nekrotizan fasiit) ve neredeyse bacaklarını kaybedecekti.

Tedaviye rağmen 16 ay sonra, hastalığı tekrarladı. Bu sefer kök hücre nakli yapılması gerektiği söylendi, fakat ailesi bu zorlu tedavi öncesi ikinci görüş arayışına girdi ve Pensilvanya Çocuk Hastanesi’ne başvurdu. O sırada Pensilvanya’da T hücrelerinin genetik olarak modifiye edilerek kanserli hücrelere saldırmasını sağlayan ve CART-19 olarak bilinen yeni bir tedavinin geliştirildiğini duymuşlardı.

Ne var ki, bu yeni tedavi için klinik çalışmalar henüz FDA tarafından açılmamıştı. Emily eski hastanesine dönmek zorunda kaldı. Lösemik hücreleri her geçen gün iki kat artıyordu, 3 hafta süren daha yoğun bir kemoterapi rejimi sonrasında Emily hiçbir iyileşme göstermedi.

Sürecin devamında klinik çalışma açıldı ve Emily CART-19 tedavisi alan ilk çocuk hasta oldu. Sürecin sonunda Emily, CAR-T tedavisine tam yanıt verdi ve bugün 13 yaşında.