FDA’nın İlaç Değerlendirme ve Araştırma Merkezi (CDER), küçük molekül ve biyolojik farmakope büyümeye devam ederken 2023 yılında 55 yeni ilacı onayladı. FDA, daha önce onaylanmamış bir aktif madde veya molekül içeren yenilikçi tedaviler için onay verdi; 2022’de 37 ve 2021’de 51 iken, 2023’te 55’e yükseldi.
Pfizer, 2022 yılında güçlü COVID ürünlerinden güç alarak biyofarma endüstrisi tarihinde yıllık geliri 100 milyar doları aşan ilk şirket oldu .
The top 20 pharma companies by 2022 revenue
Pfizer
2022 revenue: $100.33 billion
2021 revenue: $81.29 billion
2023’te yedi FDA onayı alan Pfizer, diğer şirketlerin iki katından fazla onay aldı. Ayrıca son üç yılda her ilaç üreticisinin iki katından daha fazla.
Yeni onaylanan Pfizer tedavilerinden ikisi, şirketin Kovid aşısı Comirnaty ve antiviral Paxlovid’in büyük satışlarıyla elde ettiği ateş gücünün yardımıyla satın alındı. Pfizer’in yeni ülseratif kolit ilacı Velsipity, şirketin 2022’de Arena Pharmaceuticals’ı 6,7 milyar dolara satın almasıyla geldi. Yeni burun spreyi migren tedavisi Zavzpret, Pfizer’in yakında satış rekorları kıracak migren ilacı Nurtec’i de getiren Biohaven’ı 11,6 milyar dolara satın almasıyla ortaya çıktı .
Yeni Pfizer ürünleri, multipl miyelom ilacı Elrexfio , OPKO ortaklı büyüme başarısızlığı tedavisi Ngenla , sınıfında ilk alopesi tedavisi Litfulo , RSV aşısı Abryvso ve tam onay alan COVID-19 antiviral Paxlovid gibi geniş bir endikasyon yelpazesini kapsıyor.
Gen Terapileri
En önemli yeşil ışıklardan ikisi aynı gün, yani 8 Aralık’ta yandı ve aynı gösterge için orak hücre hastalığı görüldü. Vertex ve CRISPR , devrim niteliğindeki CRISPR gen düzenleme teknolojisiyle geliştirilen pazara ulaşan ilk ilaç olan Casgevy’ye tarihi bir onay verdi . Eş zamanlı olarak bluebird bio, başka bir gen terapisi olan Lyfgenia’ya da onay verdi .
Diğer iki pahalı gen terapisi de notu yükseltti. BioMarin’in hemofili A’yı tedavi eden Roctavian ilacının tek dozluk tabletinin fiyatı 2,9 milyon dolardır. Sarepta, Duchenne kas distrofisini Elevidys ile tedavi etmek için büyük bir onay alarak bunu 3,2 milyon dolarlık abartılı bir fiyatla karşıladı.
FDA / Novel Drug Approvals for 2024
NATURE / 2023 FDA approvals
Tablo 1 | 2023’te CDER onayları
| İlaç (marka adı) | Sponsor | Özellikler | Endikasyon |
|---|---|---|---|
| Lecanemab (Lekmbi) ve | Eisai/Biogen | Amiloid-β-hedefli mAb | Alzheimer hastalığı |
| Bexagliflozin (Brenzavvy) | Therakosbio | SGLT2 inhibitörü | Tip 2 diyabette glisemik kontrol |
| Pirtobrutinib (Jaypirca) | Loxo/Eli Lilly | BTK inhibitörü | Manto hücreli lenfoma |
| Elecestrant (Orserdu) | Kök çizgisi | IŞİD karşıtı | ER pozitif, HER2 negatif, ESR1 mutant meme kanseri |
| Daprodustat (Jesduvroq) | GSK | HIF-PH inhibitörü | Diyalizdeki yetişkinlerde KBH’nin neden olduğu anemi |
| Velmanaz alfa (Lamzede) a | Diye sordum | Rekombinant α-mannosidaz | α-mannosidozun CNS dışı belirtileri |
| Sparsentan (Filspari) | Paça | Endotelin ve anjiyotensin II reseptör antagonisti | Primer IgA nefropatisinde proteinüri |
| Omaveloksolon (Skyclarys) | Oran/Biyojen | Mekanizma bilinmiyor, NRF2 aktivatörü | Friedrich ataksisi |
| Zavegepant | Pfizer | CGRP reseptör antagonisti | Migren |
| Trofinetidler (Daybue) | Acadia | Mekanizma bilinmiyor | Sağ Sendrom |
| Retifanlimab (Zynyz) ve | kışkırt | PD1 hedefli mAb | Merkel hücreli karsinom |
| Rezafungin (Rezzayo) | Cidara | Ekinokandin antifungal | Kandidemi ve invaziv kandidiyaz |
| Leniolisib (Joenja) | Pharming | PI3Kδ inhibitörü | Aktifleştirilmiş PI3Kδ sendromu |
| Tofersen (Qalsody) | Biyojen | SOD1 hedefli ASO | SOD1 amyotrofik lateral skleroz |
| Pegunigalsidaz alfa (Elfabrio) a | Diye sordum | PEGlenmiş rekombinant α-galaktosidaz Α | Fabry hastalığı |
| Fezolinant (Veozah) | Astella’lar | Nörokinin 3 reseptör antagonisti | Menopozun neden olduğu sıcak basması |
| Perfloroheksiloktan (Miebo) | Bausch + Lomb | Yarı florlanmış alkan | Kuru göz hastalığı |
| Epkoritamab (Epkinly ) | Genmab/AbbVie | CD20 × CD3 T hücresi bağlayıcı | DLBCL ve yüksek dereceli B hücreli lenfoma |
| Sulbaktam, durlobaktam (Xacduro) | Entasis | β-laktam antibakteriyel artı bir β-laktamaz inhibitörü | Duyarlı ABC’nin neden olduğu, hastane kaynaklı ve ventilatörle ilişkili bakteriyel pnömoni |
| Nirmarelvir, ritonavir (Paxlovid) | Pfizer | SARS-CoV-2 ana proteaz inhibitörü artı bir CYP3A inhibitörü | Hafif-orta şiddette COVID-19 |
| Flotufolastat F18 (Posluma) | Mavi Dünya | Radyoaktif teşhis maddesi | Prostat kanserinde PET görüntüleme |
| Sotagliflozin (İnpefa) | Sözlük | SGLT1/2 inhibitörü | Kalp yetmezliği |
| Glofitamab (Columvi) ve | Genentech | CD20 × CD3 T hücresi bağlayıcı | DLBLC veya büyük B hücreli lenfoma |
| Ritlecitinib (Litfulo) | Pfizer | JAK3 inhibitörü | Alopesi Areata |
| Rozanolixizumab (Rystiggo) ve | UCB | FcRn-hedefli mAb | AChR- veya MuSK-antikor pozitif gMG |
| Somatrogon (Ngenla) ve | Pfizer | İnsan büyüme hormonu analoğu | Büyüme hormonu eksikliği |
| Nirsevimab (Beyfortus ) | AstraZeneca | RSV F proteini hedefli mAb | RSV alt solunum yolu hastalığı |
| Quizartinib (Vanflyta) | Daiichi Sankyo | FLT3 kinaz inhibitörü | AML |
| Lotilaner (Xdemvy) | Tarsus | Ektoparazit öldürücü | Demodeks blefarit |
| Zuranolone (Zurzuvae) | Adaçayı | GABA A reseptörü PAM | Doğum sonrası depresyon |
| Avacincaptad pegal (Izervay) | Iveric / Astellas | C5 hedefli aptamer | AMD’ye ikincil coğrafi atrofi |
| Talquetamab (Talvey) ve | Janssen | GPRC5D × CD3 T hücre bağlayıcı | Multipil myeloma |
| Elranatamab (Elrexfio) ve | Pfizer | BCMA × CD3 T hücresi bağlayıcı | Multipil myeloma |
| Yangından korunma (Sohonos) | İpsen | Retinoik asit reseptörü agonisti | Fibrodisplazi ossifikans ilerlemesi |
| Pozelimab (Veopoz) a | Yenilenme | C5 hedefli mAb | CHAPLE hastalığı |
| Motiksafortid (Aphexda) | Biolinerx | CXCR4 inhibitörü | Multipl miyelomda otolog transplantasyon için hematopoietik kök hücre mobilizasyonu |
| Momelotinib (Ojjaara) | GSK | JAK1/2, ALK2 inhibitörü | Anemili yetişkinlerde miyelofibroz |
| Gepiron (Exxua) | Fabre-Kramer | 5HT 1A reseptör agonisti | Majör depresif bozukluk |
| Cipaglucosidase alfa (Pombiliti) a | Bir arkadaş | Rekombinant α-glukosidaz | Pompe hastalığı |
| Nedosiran (Rivfloza) | Novo Nordisk | LDHA-hedefli siRNA | Primer hiperoksalüri tip 1 |
| Etrasimod (Velsipity) | Pfizer | S1P reseptör modülatörü | Ülseratif kolit |
| Zilucoplan (Zilbrysq) | UCB | Kompleman C5 inhibitörü | AChR antikoru pozitif gMG |
| Bimekizumab (Bimzelx) ve | UCB | IL-17A/F hedefli mAb | Plak psoriazis |
| Vamorolone (Agamree) | Santhera | Kortikosteroid | Duchenne kas distrofisi |
| Mirikizumab (Omvoh) ve | Eli Lilly | IL-23 hedefli mAb | Ülseratif kolit |
| Toripalimab (Loqtorzi) ve | Tutarlı | PD1 hedefli mAb | Nazofarenks karsinomu |
| Fruquintinib (Fruzaqla) | Takeda | VEGFR1/2/3 kinaz inhibitörü | Kolorektal kanser |
| Taurolidin, heparin (Defencath) | Kormedix | Tiyadiazinane antimikrobiyal artı bir antikoagülan | Kateterle ilişkili kan dolaşımı enfeksiyonlarının görülme sıklığı |
| Repotrektinib (Augtyro) | Bristol Myers Squibb | ROS1 ve TRK kinaz inhibitörü | ROS1-pozitif KHDAK |
| Efbemalenograstim alfa (Ryzneuta) a | Evive | Rekombinant lökosit büyüme faktörü | Nötropeni |
| Capivasertib (Truqap) | AstraZeneca | AKT kinaz inhibitörü | Meme kanseri |
| Nirogacestat (Ogsiveo) | Bahar işleri | γ-sekretaz inhibitörü | Desmoid tümörler |
| İptacopan (Hata) | Novartis’in | Kompleman faktör B inhibitörü | Paroksismal gece hemoglobinürisi |
| Huş ağacı triterpenleri (Filsuvez) | Diye sordum | Mekanizma bilinmiyor | Epidermolizis bülloza |
| Eplontersen (Wainua) | İyon/AstraZeneca | TTR hedefli ASO | Polinöropatili hATTR |
