Etiket: orak hücre hastalığı
FDA, Orak Hücre Hastalığı İçin İlk Hücre Bazlı Gen Terapisini Onayladı
FDA, ölümcül ve genetik bir hastalık olan ‘orak hücre’ hastalığının tedavisi için ilk kez iki hücre bazlı gen terapisini onayladı. Bunlardan biri aynı zamanda CRISPR/Cas9 gen düzenleme teknolojisini kullanan ilk onaylı tedavi olup, gen terapisi ve rejeneratif tıp alanlarında yenilikçi ilerlemeyi simgelemektedir.