ABD Gıda ve İlaç İdaresi, altı yaş ve üzeri hastalarda Duchenne Musküler Distrofi (DMD) tedavisi için Duvyzat (givinostat) oral ilacını onayladı. Duvyzat, DMD’nin tüm genetik varyantlarına sahip hastaları tedavi etmek için onaylanan ilk steroid olmayan ilaçtır. Enflamasyonu ve kas kaybını azaltmak için patojenik süreçleri hedef alarak çalışan bir histon deasetilaz (HDAC) inhibitörüdür.
“DMD, etkilediği çocukların sağlıklı bir yaşam fırsatını elinden alıyor. FDA, DMD için yeni tedavilerin geliştirilmesini ilerletmeye kararlıdır,” dedi FDA’nın İlaç Değerlendirme ve Araştırma Merkezi Nöroloji 1 Bölümü, Nörobilim Ofisi müdürü Emily Freilich. “Bu onay, genetik mutasyondan bağımsız olarak DMD’den etkilenen bireyler için bu ilerleyici, yıkıcı hastalığın yükünü azaltmaya yardımcı olacak başka bir tedavi seçeneği sunuyor.”
DMD , kas distrofisinin çocukluk çağında en sık görülen şeklidir ve genellikle erkekleri etkiler. Distrofin adı verilen kas proteininin eksikliği nedeniyle ilerleyici kas güçsüzlüğüne neden olan nadir bir nörolojik hastalıktır. Zamanla kaslar bozularak yürüme ve kas gücünde sorunlara ve sonuçta nefes almada sorunlara yol açarak erken ölüme neden olur. DMD’li hastaların yaşam beklentisi yıllar geçtikçe arttı ve bazı hastalar 30 yıldan fazla hayatta kaldı.
