ABD Gıda ve İlaç Dairesi bugün, Hympavzi’yi (marstacimab-hncq) faktör VIII inhibitörleri olmaksızın hemofili A veya faktör IX inhibitörleri olmaksızın hemofili B (nötralize edici antikorlar) olan 12 yaş ve üzeri yetişkin ve pediatrik hastalarda kanama ataklarının sıklığını önlemek veya azaltmak amacıyla rutin profilaksi için onayladı.
FDA İlaç Değerlendirme ve Araştırma Merkezi’ndeki Malign Olmayan Hematoloji Bölümü Direktörü Dr. Ann Farrell, “Hympavzi’nin bugün onaylanması, hemofili hastalarına kan pıhtılaşma sürecindeki bir proteini hedef alarak çalışan türünün ilk örneği olan yeni bir tedavi seçeneği sunuyor” dedi. “Bu yeni tedavi türü, FDA’nın yenilikçi, güvenli ve etkili tedavilerin geliştirilmesini ilerletme taahhüdünün altını çiziyor.”
Hemofili A ve hemofili B, sırasıyla pıhtılaşma faktörü VIII (FVIII) veya IX’un (FIX) işlev bozukluğu veya eksikliğinden kaynaklanan genetik kanama bozukluklarıdır. Bu hemofililere sahip hastalar düzgün bir şekilde pıhtılaşma sağlayamazlar ve yaralanma veya ameliyattan sonra normalden daha uzun süre kanayabilir. Ayrıca kaslarda, eklemlerde ve organlarda kendiliğinden kanama olabilir ve bu da yaşamı tehdit edebilir. Bu kanama atakları genellikle FVIII veya FIX içeren ürünler veya bir faktörü taklit eden bir ürün kullanılarak talep üzerine, epizodik tedavi veya profilaksi ile yönetilir.
Hympavzi, pıhtılaşma faktörünü değiştirmek yerine, doku faktörü yolu inhibitörü adı verilen doğal olarak oluşan antikoagülasyon proteininin miktarını ve dolayısıyla aktivitesini azaltarak çalışan yeni bir ilaç türüdür. Bu, kan pıhtılaşmasında kritik öneme sahip bir enzim olan trombinin miktarını artırır. Bunun kanama ataklarının sıklığını azaltması veya engellemesi beklenir.
