ABD Gıda ve İlaç İdaresi, konjenital trombotik trombositopenik purpuralı (cTTP) yetişkin ve pediatrik hastalarda profilaktik (önleyici) veya isteğe bağlı enzim replasman tedavisi (ERT) için belirtilen ilk rekombinant (genetiği değiştirilmiş) protein ürünü olan Adzynma’yı onayladı. Nadir görülen ve hayatı tehdit eden kan pıhtılaşma bozukluğu.
FDA Approves First Treatment for Patients with Rare Inherited Blood Clotting Disorder
FDA’nın Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi Direktörü Peter Marks, MD, Ph.D., “FDA, nadir hastalıkları olan hastalar için güvenli ve etkili tedavilerin geliştirilmesini ve onaylanmasını kolaylaştırmaya yardımcı olma çabalarımıza derinden bağlı kalmaya devam ediyor” dedi. “Tedavi olmadan cTTP sonuçta ölümcüldür. Bugünkü onay, yaşamı tehdit eden bu hastalıktan etkilenen hastalar için çok ihtiyaç duyulan tedavi seçeneklerinin geliştirilmesinde önemli ilerlemeyi yansıtıyor.”
cTTP olarak adlandırılan çok nadir görülen kalıtsal kan pıhtılaşma bozukluğuna , kanın pıhtılaşmasını düzenleyen, aynı zamanda ADAMTS13 olarak da adlandırılan bir enzimin yapımından sorumlu olan ADAMTS13 genindeki hastalığa neden olan bir mutasyon neden olur . Bu enzimdeki bir eksiklik, vücuttaki küçük kan damarlarında kan pıhtılarının oluşmasına neden olur. CTTP’nin Amerika Birleşik Devletleri’nde binden az kişiyi etkilediği tahmin edilmektedir. Semptomlar tipik olarak bebeklik döneminde veya erken çocukluk döneminde gelişir, ancak bazı durumlarda yetişkinlikte de gelişebilir ve ilk kez hamilelik sırasında ortaya çıkabilir. CTTP’li bireyler şiddetli kanama atakları, felçler ve hayati organlarda hasar yaşayabilir. Tedavi edilmezse hastalık ölümcül olabilir. cTTP tedavisi tipik olarak kronik hastalığı olan bireylerde mevcut olmayan/düşük ADAMTS13 enziminin yenilenmesi yoluyla pıhtılaşma/kanama riskini azaltmak için profilaktik plazma bazlı tedaviyi içerir.
Adzynma, cTTP’li hastalarda eksik enzimin düşük seviyelerinin yerine konulmasını sağlayarak çalışan ADAMTS13 enziminin saflaştırılmış bir rekombinant formudur. Profilaktik ERT için, hastalık semptomları riskini azaltmaya yardımcı olmak amacıyla Adyznma uygulanır. Ürün ayrıca hasta akut bir olay yaşadığında tedavi için isteğe bağlı ERT olarak da uygulanabilir. Adzynma, profilaktik ERT için iki haftada bir ve isteğe bağlı ERT için günde bir kez intravenöz olarak uygulanır.
Adzynma’nın güvenliği ve etkinliği, cTTP’li hastalarda plazma bazlı tedavilerle karşılaştırıldığında Adzynma ile profilaktik ve isteğe bağlı ERT’yi değerlendiren küresel bir çalışmada gösterilmiştir.
Adzynma’nın cTTP’li hastaların profilaktik tedavisindeki etkinliği, Adzynma veya plazma bazlı tedavilerle (Periyot 1) 6 ay tedavi almak üzere randomize edilen 46 hastada değerlendirildi, daha sonra 6 ay boyunca diğer tedaviye geçildi (Periyot) 2). Etkililik, trombotik trombositopenik purpura (TTP) olaylarının ve TTP belirtilerinin görülme sıklığının yanı sıra ek dozlara duyulan ihtiyacın görülme sıklığına dayalı olarak gösterilmiştir.
Talep üzerine ERT’nin etkinliği, çalışma süresi boyunca hem profilaktik hem de talep üzerine kohortlarda Adzynma’ya yanıt veren akut TTP olaylarının oranına dayalı olarak değerlendirildi. Tüm akut ve subakut TTP olayları, Adzynma veya plazma bazlı tedavilerle tedaviden sonra düzeldi.
Adzynma ile ilişkili en yaygın yan etkiler arasında baş ağrısı, ishal, migren, karın ağrısı, bulantı, üst solunum yolu enfeksiyonu, baş dönmesi ve kusma yer alır. Klinik çalışmalar sırasında Adzynma’nın uygulanması sırasında alerjik reaksiyonlar da dahil olmak üzere herhangi bir olumsuz olay gözlenmedi.
