ABD Gıda ve İlaç Dairesi, Niemann-Pick hastalığı, tip C (NPC) tedavisi için oral bir ilaç olan Miplyffa’yı (arimoklomol) onayladı. Miplyffa, enzim inhibitörü miglustat ile birlikte, yetişkinlerde ve 2 yaş ve üzeri çocuklarda NPC ile ilişkili nörolojik semptomları tedavi etmek için onaylanmıştır. Miplyffa, FDA tarafından NPC’yi tedavi etmek için onaylanan ilk ilaçtır.
NPC, ilerleyici nörolojik semptomlar ve organ işlev bozukluğuyla sonuçlanan nadir bir genetik hastalıktır. NPC1 veya NPC2 genindeki değişikliklerden kaynaklanır ve hücre içinde kolesterol ve diğer lipitlerin gerekli taşınmasını etkiler. Sonuç olarak, bu hücreler gerektiği gibi çalışmaz ve sonuçta organ hasarına neden olur. Ortalama olarak, bu yıkıcı hastalıktan etkilenen bireyler yalnızca yaklaşık 13 yıl yaşarlar.
FDA, bu başvuru için Miplyffa’ya öncelikli inceleme , yetim ilaç , nadir görülen pediatrik hastalık , hızlı takip ve çığır açan tedavi unvanları verdi.
