ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ilacın progeria ve bağlantılı rahatsızlıklarda kullanımını onayladı.

FDA Approves First Treatment for Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome and Some Progeroid Laminopathies

Today, the U.S. Food and Drug Administration approved Zokinvy (lonafarnib) capsules to reduce the risk of death due to Hutchinson-Gilford progeria syndrome and for the treatment of certain processing-deficient progeroid laminopathies in patients one year of age and older. Zokinvy is not approved for use in patients with other progeroid syndromes or laminopathies.

Tedaviye yönelik araştırma, ilaç geliştiricisi Eiger BioPharmaceuticals’ın desteği ve büyük oranda ABD’nin Massachusetts eyaletindeki Peabody şehrinde bulunan Progeria Araştırma Vakfı tarafından fonlandı.

Vakfın tıbbi yöneticisi Dr. Leslie Gordon, “Bu yalnızca ilkti. Daha fazla ve daha iyi tedaviler bulacağız” dedi.

Dünya genelinde yaklaşık 400 kişinin progeria veya bağlantılı bir rahatsızlığa sahip olduğu tahmin ediliyor.

Rahatsızlık büyüme geriliği, eklem katılığı, saç kaybı ve yaşlı görünen bir cilde yol açıyor.

Hastalıktan mustarip çocuklar kalp atardamarlarında sertleşme ve kalp krizi yaşayarak ortalama 14,5 yaşında ölüyor.

Kalıtsal olmayan bu rahatsızlık, bir gen mutasyonu sonucunda hastalığa da ismini veren progerin adlı proteinin, hücrelerde üretilmesi ve birikmesi sonucunda ortaya çıkıyor.