İsviçreli ilaç üreticisi Novartis tarafından satılan ilaç, spinal müsküler atrofi denilen kalıtsal bir durumu tedavi eden bir gen terapisidir . Tedavi, çocuğun kaslarını zayıflatan, hareket edememeleri ve sonunda yutmamaları veya nefes alamamaları için kusurlu bir geni hedefler. Her yıl ABD’de doğan yaklaşık 400 bebek için bir umut.
Linda A. Johnson tarafından / medicalxpress.com
Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) , 2 yaşın altındaki bütün çocuklar için, genetik testle hastalığın dört türünden herhangi birine sahip olduğu onaylanan Zolgensma adlı tedaviyi onayladı. Terapi, yaklaşık bir saat süren tek seferlik bir infüzyondur.
Pahalı yeni ilaçların değerini değerlendiren bağımsız kar amacı gütmeyen grup Klinik ve Ekonomik İnceleme Enstitüsü, yeni gen terapisinin fiyatının 1,2 milyon dolar ile 2,1 milyon dolar arasında makul bir maliyetle haklı olduğunu hesapladı çünkü etkilenen ailelerin yaşamlarını önemli ölçüde değiştirdi.
tamamı için kaynağa bakınız
