Beş yıl boyunca FDA onaylarının analizi, karmaşık biyolojikler (özellikle monoklonal antikorlar (mAb’ler), antikor-ilaç konjugatları (ADC’ler) ve yeni nesil yöntemler) yükselişte olsa bile, küçük moleküllerin modern terapötiklerin merkezinde kalmaya devam ettiğini göstermektedir. Bu gelişmiş yaklaşımlara yönelik istikrarlı Ar-Ge yatırımı, zor veya nadir hastalık yollarını ele alan hedefli terapilere olan artan klinik güveni yansıtmaktadır. / DRUG
1. Küçük moleküller kalıcılık gücünü göstermeye devam ediyor
Yıllık FDA onaylarının önemli bir bölümünü yönetmeye devam ediyorlar; son yıllarda %45-48 civarında seyrediyorlar. Monte Carlo modellemesi, mAb’lerle bir pazar payı geçişinin 2030’ların ortalarına veya sonlarına kadar gerçekleşmeyebileceğini gösteriyor.
Ana Onaylar:
- Veklury (remdesivir), 2020 yılında FDA tarafından onaylanan ilk COVID-19 antivirali olarak bir dönüm noktasına işaret etti.
- 2021 yılında Lumakras (sotorasib), ilk hedeflenen KRAS G12C tedavisi oldu ve
- Paxlovid (nirmatrelvir/ritonavir), 2023 yılında COVID-19’a karşı etkili bir antiviral ilaç olarak FDA’dan tam onay aldı.
FDA onay türleri. Kaynak verileri FDA’dan. Sınıflandırma manuel olarak yapıldı.
2. Monoklonal antikorlar giderek pazar payı kazanıyor
mAb’ler genel onaylarda hala küçük moleküllerin gerisinde kalabilir, ancak yıl bazındaki tırmanışları sektörü yeniden şekillendiriyor. Onkoloji ve immünoloji önde gelen terapötik kategoriler olmaya devam ederken mAb’ler nöroloji ve nadir hastalıklar gibi yeni alanlara doğru genişlemeye devam ediyor. Bispesifik formatlar ve diğer geliştirilmiş antikor yapıları özellikle umut verici.
Önemli Onaylar:
Tepezza (teprotumumab) 2020’ye tiroid göz hastalığı için ilk tedavi olarak başladı,
Leqembi (lecanemab) 2023’te erken Alzheimer hastalığı için yeni umut getirdi ve
Alhemo (concizumab) 2024’te hemofili profilaksisini öne çıkardı. mAb tabanlı immünoterapilerde, özellikle kombinasyon rejimlerinde devam eden yenilikler bekleyin.
Bu onay sayısı grafiği, 2022’den 2024’e mAbs’deki artışı göstermektedir
3. ADC’ler artan bir ivme gösteriyor
Antikor-ilaç konjugatları (ADC’ler), antikorların hedefleme hassasiyetini ve güçlü küçük moleküllerin sitotoksik gücünü kullanır. Genel onay sayıları düşük olsa da, sınıf önemli Ar-Ge ve finansal desteğe sahiptir. Meme kanserinden lenfomalara kadar, ADC’ler geleneksel kemoterapiye kıyasla hedef dışı toksisiteyi azaltarak “silahlı antikor” konseptini genişletmeye devam ediyor.
Önemli Onaylar: 2020’de
Trodelvy (sacituzumab govitecan-hziy) ve 2021’de
Tivdak (tisotumab vedotin-tftv) onkoloji atılımlarını vurguluyor, ancak 2023-2024’te büyük ADC lansmanları görülmedi. Ancak, devam eden klinik denemelerle boru hattı sağlam kalmaya devam ediyor.
Paylaşılan ilaç modaliteleriyle birbirine bağlanan terapötik alanlar ağı. Daha büyük daireler daha fazla onaylı tedaviye sahip alanları gösterir ve çizgiler terapötik alanların benzer ilaç teknolojilerini paylaştığı yerleri gösterir. Çok sayıda “diğer” ve “onkoloji” olması nedeniyle, dairelerin boyutu netlik sağlamak için sınırlandırılmıştır.
4. Nadir ve tedavisi zor hastalıkları yeniden şekillendiren yeni yöntemler
mAb’ler ve ADC’lerin ötesinde, siRNA, antisens oligonükleotidler, aptamerler ve TCR-füzyon proteinleri gibi ortaya çıkan yöntemler nadir ve ciddi hastalıklarda nişler oluşturmaya devam ediyor. Daha küçük bir onay dilimini oluşturmalarına rağmen, bu terapiler genellikle standart tedavilerin başarısız olduğu moleküler düzeyde dönüştürücü sonuçlar sunar.
Temel Onaylar: Oxlumo (lumasiran) ve Leqvio (inclisiran)
gibi siRNA ajanları , Kimmtrak (tebentafusp-tebn) gibi TCR füzyonları ve Qalsody (tofersen) gibi antisens seçenekleri, bir zamanlar geleneksel yöntemlerle dokunulmaz kabul edilen durumlar için yeni tedavilere örnek teşkil etmektedir. 2024 yılında Tryngolza (olezarsen) ve Rytelo (imetelstat) bu kategorinin nadir görülen bozukluklar ve onkoloji üzerindeki etkisini genişletti.
Onkolojinin diğer endikasyonlara göre payı son yıllarda toparlandı.
