Görme kaybına yol açan ve genetik bir hastalık olan “Retinitis pigmentosa” hastalığı Gen tedavisi ile son bulabilir.
Kanada’daki bilim adamları, kalıtsal görme bozukluğu olan hastalarda kaybedilen görüşün geri kazanılmasına yardımcı olabilecek yeni bir teknik geliştirdiler.
Retinitis pigmentosa gibi genetik hastalıklar, retinadaki ışığa duyarlı hücrelerin bozulmasıyla ortaya çıkar. Bu da, hastanın görüşünü zamanla bozar, genellikle ayrıntı ve rengi algılama yeteneğini azaltarak, bir ‘tünel görüşü’ etkisi yaratır ve ciddi vakalarda sonunda tam körlüğe yol açabilir.
Görme kaybını tersine çevirmede umut vaat ediyor
Montreal Üniversitesi’ndeki bilim adamları, görme kaybını tersine çevirmede umut vaat eden bir teknik geliştirdiler. Ekip, retinadaki ‘hareketsiz’ hücreleri harekete geçirerek onları indüklenmiş nöron hücreleri olarak yeniden programlamanın bir yolunu buldular. Bu hücreler daha sonra kaybolan görüşü geri kazanmak için yeni ışık algılayan hücrelere dönüştürülebilir.
Bir dizi gen taradı ve umut verici sonuçlar buldu
Müller hücreleri, retinadaki nöronlar için yapısal destek sağlayan bir glia türüdür. Şaşırtıcı bir şekilde, balıklarda bu Müller hücreleri, yaralanma veya hastalık nedeniyle hasar gördükten sonra retinayı yeniden oluşturmak için yeniden etkinleştirilebilir. Aancak ne yazık ki bu, biz memelilerin sahip olmadığı bir yetenektir. Yeni çalışma, bu rejenerasyonun kilidini açmaya yardımcı olabilecek herhangi bir gen için bir dizi gen taradı.
Bilim adamları Ikzf1 ve Ikzf4 olarak adlandırılan ve Müller hücrelerinde retina nöronlarına dönüştürmek için ifade edilebilen bir çift transkripsiyon faktörü belirledi. Bunlar, anahtar ışık algılayan hücrelerin yerini almak için ikna edilebilir. Diğer çalışmalar, diğer transkripsiyon faktörleriyle benzer şeyler yaparak umut verici sonuçlar buldu.
Gen terapisi, kaybolan görüşü geri kazandı
Ekip, henüz çok erken olsa da, bu araştırmanın, dejeneratif hastalıkların ileri evrelerindeki hastalara nihayetinde retinayı yenilemek ve görme yetisini geri kazandırmak için yeni bir umut vad ettigini belirtti. Gen terapileri, hastalığın ilerlemesini yavaşlatmada, önlemede veya kaybolan görüşü geri yüklemek için yapay retinalar yerleştirmede umut vaat ediyor.
Araştırmanın ortak yazarı Ajay David, “Bir gün normalde retinada bulunan hücrelerden faydalanabilir ve onları patolojik koşullarda kaybolan retina hücrelerini yeniden oluşturmak ve görüşü geri getirmek için uyarabiliriz” dedi.
