Omurilik felcinde belden aşağısı felç olur ve bu insanların maalesef tedavisi imkansıza yakındı. İşte EPFL’den bilim insanları,omurilik felçli farelerde gen terapisi kullanarak hasarlı sinirleri onararak, yeniden yürümelerini sağladı.
Spinal kord beyin ile vücudun bütün parçalarını birbirine sinirlerde bağlayan süper hızlı bir otoban gibidir. Fakat spinal kord hasar gördüğünde, sinirlerin olduğu bölgelere hareket ve his kaybı dolayısıyla felç olur.
Son araştırmalarda geliştirilen bazı implantlar sayesinde bir miktar gelişme sağlansa da halen tam başarı elde edilmemişti. EPFL ekibi öncesinde gen terapiyle bazı sinir iplikçilerini rejenere etse de ancak bir miktar başarı sağlamıştı.
Araştırmanın kıdemli yazarı Mark Anderson, “Beş yıl önce, anatomik olarak tam olan omurilik yaralanmalarının sinir liflerinin yenilenebileceğini gösterdik. Fakat yeni liflerin lezyonun diğer tarafındaki doğru yerlere bağlanamaması nedeniyle bunun motor fonksiyonunu yeniden sağlamak için yeterli olmadığını da fark ettik.”
Sorunu çözmek için araştırmacılar, kısmi omurilik yaralanmasından sonra meydana gelen doğal onarım süreçlerini incelediler. Ekip, tek hücreli nükleer RNA dizilimi adı verilen bir teknik kullanarak, motor fonksiyonunu yeniden sağlamak için onarılması gereken spesifik aksonları ve yaralanmanın diğer tarafında doğru hedefi nasıl bulabileceklerini belirledi.
Bu analizden yola çıkarak araştırmacılar, sinirlerin yeniden bağlanmasını hızlandırmak için aynı anda birkaç şekilde çalışan yeni bir gen terapisi geliştirdiler. Terapi, önemli sinir liflerini yeniden oluşturmak için belirli nöronlardaki büyüme programlarını etkinleştirir, nöronların hasarlı doku boyunca büyümesine yardımcı olan belirli proteinleri düzenler ve diğer tarafta yenilenen sinirleri hedeflerine yönlendiren moleküller ekler.
Ekip, tam omurilik yaralanması olan farelerde yapılan testlerde, tedavi edilen hayvanların birkaç ay içinde yürüme yeteneğini yeniden kazandıklarını ve kısmi yaralanmadan sonra iyileşen farelerinkine benzer şekilde yürüyebildiklerini gözlemledi.
Tabi halen bu tedaviyi insanlara doğru bir şekilde uygulamak için çok çalışmak gerektiğinin de altını çizmeliyiz.
Araştırmanın kıdemli yazarı Grégoire Courtine, “Gen terapimizin, omuriliğin elektriksel stimülasyonunu içeren diğer prosedürlerimizle sinerjik olarak hareket etmesini bekliyoruz. Omurilik yaralanmasını tedavi etmek için eksiksiz bir çözümün her iki yaklaşımı da gerektireceğine inanıyoruz: ilişkili sinir liflerini yeniden büyütmek için gen terapisi ve hem bu liflerin hem de yaralanmanın altındaki omuriliğin hareket üretme yeteneğini en üst düzeye çıkarmak için omurga stimülasyonu kullanılacaktır.
Gen Terapisi Sayesinde Tümüyle Felçli Fareler Yürümeye Başladı