Bu yıl The Green Park Pendik Otel’de 20.si gerçekleştirilen Uluslararası Türkiye Hemofili Kongresi’nin son günü olan 3 Ekim Salı günü, Türkiye Hemofili Derneği Başkanı ve İstanbul Üniversitesi Rektörü Prof.Dr.Bülent Zülfikar başkanlığındabasın toplantısı düzenlendi. Hemofili Dernekleri Federasyonu Başkanı ve Ege Üniversitesi Pediatrik Hematoloji Bilim Dalı Başkanı Prof.Dr.Kaan Kavaklı ile Brezilya Campinas Üniversitesi Hematoloji Bölüm Başkanı Prof.Dr.Margareth C. Ozelo’nun da yer aldığı toplantıda; Hemofilide gen tedavisinin kritik önemi, Türkiye ve uluslararası perspektiften hastaların ihtiyaçları ve hekim gözünden deneyimler gibi başlıklar üzerine önemli bilgiler paylaşıldı.
Hemofili konusunda son yıllarda Türkiye’de yapılan toplantılar, sosyal ve bilimsel faaliyetler, dünyanın önde gelen bilim platformları tarafından yakından takip ediliyor. Kuşkusuz “Türkiye Hemofili Kongresi” bu çalışmaların ön sıralarında yer alıyor.
Bu yıl 1-3 Ekim 2023 tarihlerinde The Green Park Pendik İstanbul’da Türkiye Hemofili Derneği ve Hemofili Federasyonu’nun ev sahipliğinde, tıp mensuplarının, akademisyenlerin, kalıtsal kanama bozukluğu olanlar ve yakınlarının, sağlık otoritesinin ve sivil toplum kuruluşlarının katılımıyla 20. Uluslararası Türkiye Hemofili Kongresi gerçekleştirildi. Kongrenin son günü düzenlenen basın toplantısında açıklamalarda bulunan Türkiye Hemofili Derneği Başkanı ve İstanbul Üniversitesi Rektörü Prof.Dr.Bülent Zülfikar şunları söyledi; “Kongre süresince ülkemizdeki gen tedavisi alanındaki araştırmalar bir kez daha masaya yatırıldı. Hemofili forumunda hem bu hastalığı yaşayan kişiler hem de aileleriyle bir araya geldik. Bir yandan medikal oturumlar devam ederken, bir yandan hemşirelik sempozyumu düzenlendi. Dolayısıyla tam anlamıyla dolu dolu geçen kongre organizasyonuydu.”
“Hemofiliklere ya da kanama bozukluğu olanlara “hastalık” adını vermiyoruz.”
602 katılımcıyla devam eden kongrenin 277 kişilik önemli bir grubunun hasta ve hasta yakınlarının oluşturduğunu belirten Zülfikar; “Hemofiliklere ya da kanama bozukluğu olanlara hastalık adını vermiyoruz. Bu bir yaşam tarzı olduğu için kişi anlamını veriyoruz yani “kanama bozukluğu” olan kişi diye adlandırıyoruz. Burada hem kendileri hem aileleri var, evli olanlar eşleriyle veya evlatlarıyla beraberler. Dolayısıyla bu kitleyle tıp mensuplarının bir araya gelmesi Türkiye’de de dünyada da pek görülen bir şey değildir. Amacımız, birlikte sorunları anlayabilmek, tartışabilmek ve buradan da güzel sonuçlar üretip tedaviyi sürdürebilmek.”
“Kalıtsal kanama bozuklukları, hem hastaya hem ailelerine hem de toplumsal olarak yaşantılarına büyük yük getiriyor. Bu, hastalığın kendisinden kaynaklandığı gibi yapılan tedavinin de zorluğu bunu pekiştiriyor.”
Hem Hemofili hastalığı hem de araştırmalar açısından Brezilya ve Türkiye arasında çok benzerlik olduğunu vurgulayan Prof.Dr.Margareth C. Ozelo ise şunları söyledi; Brezilya’da sağlık bakanlığıyla anlaşmalı olarak bir tedavi planı gerçekleştiriyoruz. Son 15 yılda ciddi bir gelişim kaydettik. Bunun en önemli sebeplerinden biri; sizlerin yaptığı gibi STK ve hasta yakınlarıyla çalışmak, diğeri ise medikal ve sağlık personelleriyle etkili bir iş birliği yapmak. Ortak noktalarımızdan bir diğeri de çok önemli klinik araştırmalara beraber dahil olmamız. Hemofili konusundaki gelişmeleri bu klinik araştırmalar sayesinde aslında daha iyi takip edebiliyoruz. Bunun bir şans olduğunu düşünüyorum.”
“Hastalığın ortalama yıllık maliyeti 500 milyon USD”
Basın toplantısında Türkiye’de son birkaç yılda gen tedavisi konusunda çalışmalara başladıklarını belirten Prof.Dr.Kaan Kavaklı ise tedavi maliyetlerinin oldukça yüksek olduğunu vurguladı ve şunları söyledi; “Bu hastalığın tedavi ürünleri yurtdışından ithal gelen biyolojik ürünler. Hastalığın ortalama maliyeti 500 milyon USD. 20 yaşında bir hastanın SGK’ya maliyeti yıllık ortalama 1 milyon TL’nin üzerinde. O nedenle, hastaların uygun tedavilere erişimleri önemli. Bu bir gen hastalığı olduğu için, çok sayıda pahalı ilaçlar da kullansak, kalıcı iyileşme gen tedavisiyle olacak. Son yıllarda bu konuda baya güzel çalışmalar da var, kendisinin yaptığı. Türkiye de katılıyor bu çalışmalara ama, sonuçta Türkiye’deki hastaların büyük bölümünün bu tedavilerden faydalanmasını arzu ediyoruz.”
“Kalıcı iyileşme ancak gen tedavisiyle mümkün olacak”
Türkiye’de 21 hastanın gen tedavisiyle ilgili klinik çalışmalarda sürecin içinde bulunduğunu belirten Prof.Dr.Bülent Zülfikar; “Bu bir gen hastalığı olduğu için kalıcı iyileşme de ancak gen tedavisiyle mümkün olacak. Elbette bu çalışmalara katılabilme kriterleri var. Ancak en azından ekonomik açıdan hastaya bir yükü olmuyor, tüm maliyet klinik çalışmalar bütçesiyle ödeniyor. Ülkemizin sosyal güvenlik kurumu açısından da bu büyük bir avantaj” dedi.
Brezilya’daki vakalarla ilgili bilgiler paylaşan Prof.Dr.Margareth C. Ozelo, şu anda Brezilya’da Hemofili-A hem de Hemofili-B olmak üzere 38 hastanın araştırmanın faz III evresinde olduğunu belirtirken sözlerine şöyle devam etti; “Hastaları seçerken öncelikle takip edilen konular; karaciğer sağlığı ve Adeno virüs antikorunun olup olmadığı. Şu anda FDA ve EMEA’nın onayladığı yeni ilaç Adeno virüs no 5 için geçerli. Brezilya’da hastaların %45’i bu virüs için pozitif çıktı. Fakat hastaların %80’i başka sebeplerden dolayı araştırmaya alınamadı. Bizim için, uygun hastaları belirleyebilmek zorlu bir süreç oluyor.”
“Hemofili hastalarının %85’i kanamasız ve tedaviye ihtiyacı olmayacak şekilde hayatlarına devam edebilir.”
“Bu ürün Amerika’da hazırlanıyor. İngiltere-Almanya-Fransa da Amerika’dan gelen ürünü kullanıyorlar. Karaciğer testlerinin normal olması ve hastanın 18 yaşından büyük olması gibi seçim kriterlerine uygun hastalar önceden belirleniyor ve hasta 6 ay takibe alınıyor. 6 ay sonunda, yurtdışından ürünlerin gelmesiyle, hastaya damar içi infüzyon şeklinde uygulanıyor. 24 saat süresince herhangi bir alerjik reaksiyon olup olmayacağı takip ediliyor. Sonraki süreçte kan örneklerinden hasta takibine devam ediliyor. Avrupa’da onay alan çalışmada 3. yılın sonunda hemofili hastalarının %85’i kanamasız ve tedaviye ihtiyacı olmayacak şekilde hayatlarına devam ediyor. Bu oran sayesinde, hastalar neredeyse bebeklikten itibaren ömür boyu kullanmaları gerekecek faktör 8 ilacını ve pahalı tedavi sürecini bırakmış oluyorlar.”
“Gen tedavisi hem sosyolojik hem psikolojik hem ekonomik olarak avantaj sağlıyor”
Yaşam boyu hastaların kullanması gereken ilaç olduğunu söyleyen Prof.Dr.Kaan Kavaklı; “Gen tedavisinde virüs partiküllerini infüze ediyoruz. Bu partiküller özel virüslerle kaplı ve karaciğere yerleşiyorlar. Hemofili hastalarımızda genetik kodlama hatası nedeniyle karaciğer faktör 8’i sentez edemiyor. Sağlıklı gen serum vasıtasıyla hastaya verildiğinde, artık hastanın kendi karaciğeri bunu salgılamaya başlıyor. Oldukça basit bir yöntem. Hastalar, gen tedavisiyle ortalama olarak 8-10 yılda bu kullanılan ilacı amorti edecek düzeye gelebilirler. SMA’lı bebeklerin gen tedavisinde de aynı teknik kullanılıyor ancak onlar yurtdışında tedavi görüyorlar. Türkiye’de ise şu an klinik araştırmaların hastalara hiçbir maliyeti yok” dedi.
“Gen tedavilerinde bugüne kadar hücrelerin kontrolsüz şekilde çoğalmasıyla hiç karşılaşılmadı”
Gen tedavisinde kısa vadede çok büyük yan etkilerle karşılaşmadıklarını vurgulayan Prof.Dr.Margareth C. Ozelo; “Özellikle alerjik reaksiyonlar beklediğimiz yan etkiler arasında oluyor. Ya da karaciğer enzimlerinde bir artış olabiliyor. Yani kontrol altına alamayacağımız bir durum yok. Fakat uzun vadede, elbette ki hastanın takip edilmesi gerekir çünkü trans gen ve dna kullandığımız için hücrelerde kanser oluşma riski her zaman vardır. Fakat bu zamana kadar hemofilide yapılan gen tedavilerinin hiçbirinde hücrelerin kontrolsüz şekilde çoğalmasıyla karşılaşılmamıştır” dedi.
“Türkiye’de 80 bin kişi etkileniyor”
Kalıtsal kanama bozukluklarıyla ilgili, hastanın yanı sıra hasta çevresinin de dikkate alınması gerektiğini vurgulayan Prof.Dr.Bülent Zülfikar; “80bin kişilik bir gruptan bahsediyoruz. Bugün baktığımızda 6-7 bin kişi civarında Hemofili A ve 3 bin kişi civarında Hemofili B hastası, yanı sıra, bu hastaları doğurmuş anneler ve bu hastalardan doğan kız çocukları da dahil olunca 80 bin kişiye ulaşıyoruz. Ülkemizde taşıyıcı grupları ihmal ettiğimiz için sayı az görünüyor. Halbuki taşıyıcı grubun da sorunları var ve bu kongrede onların sorunlarına da dokunmak istedik.
