Gen tedavisi doktorların bazı ölümcül kanser türlerini ve nadiren görülen kalıtsal hastalıkları sadece bir iğneyle tedavi etmelerine olanak sağlayabilir. Amerika Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), hepsi genetik olarak değiştirilmiş insan hücrelerinden elde edilen üç yeni kanser ilacına onay verdi. Bilimadamları kanser türlerinin yüzde 80’inin gelecekte gen tedavisine yanıt vereceğini söylüyor, üstelik bu sadece buz dağının görünen yüzü.
17 yaşındaki Christian Guardino, New Yorklu yetenekli bir şarkıcı. Guardino geçen yıl NBC kanalının America’s Got Talent adlı şarkı yarışmasında yarı finale kaldı. Christian nadir görülen ve sonu körlüğe kadar giden bir göz hastalığıyla doğmuş. 12 yaşına geldiğinde sadece parlak ışığı görmeye başlamış.
Guardino 13 yaşına geldiğinde Luxturna adlı bir ilaçla yeni bir gen tedavisinin yapıldığı klinik bir deneye kabul edildi. İlaç normal görüşü sağlayan RPE 65 adlı genin mutasyona uğradığı kişilere yardım etmek için geliştirildi.
Elizabeth Guardino, ‘‘Doktor Bennet ve ekibi Christian’da eksik olan RPE 65’i klonlamayı başardı ve bu gen onda eksik olan proteini üretmeye başladı,’’ diyor.
Christian Guardino ise, ‘‘Gen tedavisinden sonra ay, yıldızlar, gün batımı, kar taneleri gibi çok sayıda muhteşem şeyi görebildim. Gen tedavisinden önce bunların hiçbirini göremiyordum,’’ şeklinde konuşuyor.
1980’lerin sonunda bilim adamları vücudun kendi lenfositlerinin melanoma adı verilen cilt kanserini öldürdüğünü keşfetti. Ancak kanserin diğer türleriyle mücadele etmek için hücreleri genetik olarak değiştirmek ve bunları insan vücuduna aktarmak 20 yıl sürdü.
Ulusal Sağlık Enstitüsü’nden Steven Rosenberg, “Kanseri tanıma becerisini kodlayan geni lenfosite yerleştiriyoruz ve bunu yapmak için geni lenfosite aktarabilecek özel bir virüs kullanıyoruz. Daha sonra bunları çok sayıda üretiyoruz. Bu da bize kanseri tanıyabilen geniş bir grup hücre veriyor. Biz de bunu damardan hastaya naklediyoruz,” diyor.
Bu da demek oluyor ki bir iğneyle kanser hücrelerini öldürmek mümkün olabilecek.
Steven Rosenberg, “Hedef aldığımız moleküller normal hücreler değil. Bu nedenle kemoterapide görülen türden hücre parçalanmasını burada görmüyoruz. Böyle olunca da komplikasyon yaşanmıyor. Ancak bazen bağışılık sistemi tansiyon düşüklüğüne ve diğer başka semptomlara neden olan moleküller üretmeye başlayabilir,” şeklinde konuşuyor.
Bu nedenle yeni tedavinin güvenilirliği ve etkinliğini anlamak için daha çok araştırma yapılması gerekiyor.
Amerika Gıda ve İlaç Dairesi’nden Peter Marks, “Zamanla hastaların güvende bulunduğundan emin olmamız lazım. Çünkü bunlar genleri etkileyen tedaviler. Yani takibini yapmak için daha uzun zamana ihtiyacımız var,” diyor.
Bu yeni tedaviler çok pahalı, örneğin Christian’ın aldığı ilaç her göz için yarım milyon dolar tutuyor. Ancak bunlar geleneksel tedavilere yanıt vermeyen hastalar için tek tedavi umudu olabilir.
