Duchenne müsküler distrofisi olan ayaktan hastalarda mini distrofin gen tedavisi fordadistrogene movaparvovec’i değerlendiren Faz 3 çalışmasında ilk ABD sitelerini açma planlarını duyurdu (DMD).
Pfizer to Open First U.S. Sites in Phase 3 Trial of Investigational Gene Therapy for Ambulatory Patients with Duchenne Muscular Dystrophy
Açıklama, ABD Gıda ve İlaç İdaresi’nin (FDA) ileri aşamadaki Pfizer deneyini bekletme kararını kaldırması sonrası yapıldı.
Pfizer’ın tedavisi, insan vücudundaki en uzun gen dizilerinden biri olan distrofinin kısaltılmış bir versiyonunu üretmek üzerine kurulu.
Küresel Faz 3 çalışması, CIFFREO, 11 ülkede devam etmekte ve ayaktan olmayan kohortta bir Faz 1b çalışmasında meydana gelen ölümcül ciddi bir olumsuz olayın ardından bir protokol değişikliğini uygulamak için Aralık 2021’de duraklatılmıştır. Bugüne kadar, Birleşik Krallık, Kanada, Tayvan, İspanya ve Belçika’daki düzenleyici makamlar, Aşama 3 çalışmasının yeniden başlatılmasını onayladı ve ek küresel incelemeler devam ediyor.
Pfizer Global Ürün Geliştirme Nadir Hastalıklar Baş Geliştirme Sorumlusu Brenda Cooperstone, “Duchenne musküler distrofisi, çok sınırlı tedavi seçenekleri olan yıkıcı bir hastalıktır ve gen tedavisinin hastalığın ilerlemesini önemli ölçüde etkileme potansiyeline sahip olduğuna inanıyoruz” dedi
