Sabancı Üniversitesi, yürütücülüğünü üstlendiği bir projeyle, halk arasında ‘Gece Körlüğü ya da Tavuk Karası’ olarak bilinen ve henüz bir tedavisi bulunmayan hastalık için ilaç geliştirecek. Mühendislik ve Doğa Bilimleri Fakültesi Öğretim Üyesi Cavit Ağca, yürüttükleri çalışmalarla, tıp biliminde “Retinitis Pigmentosa” olarak tanımlanan ve her 3 bin kişiden 1’inde görülen hastalığın sonucu olarak yaşanan körlüğe çare bulmayı hedeflediklerini söyledi. Türkiye’den de hastaların klinik çalışmalara katılabileceğini vurgulayan Ağca, klinik çalışmalar tamamlandıktan sonra, hastalarda genel bir ilaç tedavisine başlamanın mümkün olabileceğini kaydetti.
Sabancı Üniversitesi, Mühendislik ve Doğa Bilimleri Fakültesi Öğretim Üyesi Cavit Ağca’nın yürüttüğü “cGMP Analoglarının Retinitis Pigmentoza (RP) Tedavisine Dönüştürülmesi” projesiyle, söz konusu hastalık nedeniyle körlük yaşayan hastaların ilaçla tedavisini mümkün kılabilmek için çalışmalar yapıyor.
Avrupa Birliği Nadir Hastalıklar Proje Çalışması kapsamında konsorsiyum projesi olarak yürütülen çalışmanın diğer yürütücüleri ise, Italya’nın UNIMORE Üniversitesi’nden Valeria Marigo (ana yürütücü), Careggi Üniversite Hastanesi AOUC’den Vittoria Murro, İsveç Araştırma Enstitüleri RISE’dan Nicolaas Schipper, Almanya’nın Mireca Medicines şirketinden Francois Paquet-Durand, Hannover Klinik Araştırma Merkezi HCTC’den Heiko von der Leyen ve Doğu Finlandiya Üniversitesi’nden Arto Urtti. Projede ilk hedef klinik ön çalışmaların tamamlanması. Söz konusu çalışmalar, formülasyonun geliştirilmesi, farmakokinetik ve toksisite testleri ile klinik dizaynının tamamlanması gibi, modellemeler, klinik beklentiler, hastaların tanımlanması ve doz rejimleri gibi süreçlerden oluşuyor. Projenin bu aşamasının tamamlanmasına paralel olarak ise klinik çalışmalara başlanması planlanıyor.
PROJENİN ÜRÜNE DÖNÜŞMESİNDE ÖNEMLİ AŞAMA
Retinada rastlanan Retinitis Pigmentosa (RP) ya da halk arasında kullanıldığı üzere Gece Körlüğü veya Tavuk Karası hastalığı sebebiyle oluşan körlüğü durdurmak veya yavaşlatmak amacıyla yürüttükleri projede, hayvan testlerine başladıkları bilgisini veren Sabancı Üniversitesi Mühendislik ve Doğa Bilimleri Fakültesi Öğretim Üyesi Cavit Ağca, şunları söyledi:
“Klinik deneylerde hayvan testlerine geçişle birlikte projenin ürüne dönüşmesi anlamında önemli bir aşamaya geldik. Hedefimiz, 3 yılın sonunda birinci faz çalışmalarına başlamak ve daha sonraki yıllarda klinik fazlar kapsamında hastalarda tedaviye başlamak; klinik deneyler tamamlandıktan sonra da RP’ye karşı genel bir ilaç tedavisi olarak kullanmak.”
TÜRKİYE’DEN HASTALAR DA KLİNİK ARAŞTIRMALARA KATILABİLECEK
Klinik araştırmalarına katılacak hastaların seçiminde, Türkiye’den hastaların katılması için de bir planlama yapmayı planladıklarını aktaran Ağca, şöyle devam etti:
“Retinitis pigmentosa, kalıtsal bir göz hastalığı ve zamanla retina hasarına ve ağır görme kaybına sebep oluyor. Retinada ışığı algılayıp görme sinyallerini oluşturan fotoreseptör hücreleri bulunur. RP’nin erken evrelerinde, çubuk fotoreseptorler, koni fotoresepetorlerden daha ciddi şekilde etkilenir. Çubuklar öldükçe de insanlar, gece körlüğü ve görme alanında ilerleyici bir kayıp yaşarlar. RP’nin geç evrelerinde ise insanlar daha fazla görüş alanını kaybetmeye ve tünel görüşü geliştirmeye başlar. Bu da okuma, araba kullanma, yardımsız yürüme veya yüzlerle nesneleri tanıma gibi, günlük yaşamın temel görevlerini yerine getirmekte zorlanmalarına sebep olur.”
HER 3 BİN KİŞİDEN 1’İNDE GÖRÜLÜYOR
RP’nin, dünyadaki her 3 bin ila 4 bin kişiden 1’ini etkilediğini kaydeden Ağca, “2020 yılında 7,7 milyarın üzerinde olduğu tahmin edilen dünya nüfusunda, yaklaşık 1,9 ila 2,5 milyon insanın, RP bozukluğuna sahip olduğu tahmin edilebilir. Bu oran, yaklaşık 83 milyon nüfuslu Türkiye’de, 20 bin ila 27 bin kişinin RP’ye sahip olduğu anlamına geliyor. Son yıllarda hastalığa bizim laboratuvarımızda da yoğun olarak çalışılan neroprotektif gen terapi, optogenetik, çip teknolojisi ve fotoreseptor transplantasyonu gibi tedaviler, hala geliştirilme aşamasında. Maalesef günümüzde bu hastalığın iyileşmesini sağlayacak veya ilerlemesini durduracak bir tedavi yok. Onun yerine görmeyi daha verimli hale getiren aygıtlar ve metodlar, yani geriye kalan görme yetisinin daha etkili kullanılabilmesi için özel gözlük ve büyüteçler kullanılıyor” diye konuştu.
AMAÇLARDAN BİRİ DE KOLAY TANI
RP’ye 90’dan fazla farklı gendeki mutasyonların neden olabileceğine, farklı mutasyonlara sahip hastaların ise aynı tedaviden yararlanabilmesi için ortak süreçleri hedeflemenin önemine dikkat çeken Ağca, şunları söyledi:
“Bu projenin amacı, aslında, farklı RP biçimleri için bir ilaç ve tedavi protokolünün geliştirilmesi. Bu bağlamda şu ana dek proje kapsamında lipozomal bir formulasyon kullanarak, hücre fotoreseptor ölümünü önleyen bir tedavi yöntemi geliştirildi. Bu formulasyon, şu ana kadar RP’ye neden olan 3 farklı hayvan mutasyonunda başarı sağladı. 4. mutasyon için de Sabancı Üniversitesi’nde çalışmalara başladık. Projenin diğer bir amacı ise, kolay tanı sağlamak için belirteçler bulmak ve bu belirteçleri kullanarak tedavi sırasında hastaların tedaviye verdiği cevapları hızlı bir şekilde yorumlamak. Proje şu an çok ileri bir seviyede ve umut verici.”
