Yıllık 46 onay FDA’in on yıllık hareketli ortalamasına yakın bir rakamdı . Ancak bu hız, 2023’ün 55 onayının gerisinde kalıyor.
“Yeni” ilaçlar daha önce ABD’de onaylanmamış veya piyasaya sürülmemiş yeni ilaçlardır. CDER’in onayladığı tüm ilaçlar ve biyolojik ürünler hakkında bilgi edinmek için Drugs@FDA sayfasını ziyaret edin.
Aşağıdaki tabloda CDER’in 2024 yılı için onayladığı yeni ilaçların listesi yer almaktadır.
| İlaç Adı | Etkin Madde | Onay Tarihi | Onay Tarihindeki Endikasyon* |
| Crenessity | crinecerfont | 12/13/2024 | Klasik konjenital adrenal hiperplaziyi tedavi etmek için |
| Unloxcyt | cosibelimab-ipdl | 12/13/2024 | Kutanöz skuamöz hücreli karsinomu tedavi etmek için |
| Bizengri | zenocutuzumab-zbco | 12/4/2024 | Küçük hücreli olmayan akciğer kanseri ve pankreas adenokarsinomunu tedavi etmek için |
| Iomervu | iomeprol | 11/27/2024 | Radyografik kontrast madde olarak kullanım için |
| Rapiblyk | landiolol | 11/22/2024 | Supraventriküler taşikardiyi tedavi etmek için |
| Attruby | acoramidis | 11/22/2024 | Vahşi tip veya varyant transtiretin aracılı amiloidozun kardiyomiyopatisini tedavi etmek için |
| Ziihera | zanidatamab-hrii | 11/20/2024 | Çıkarılamaz veya metastatik HER2 pozitif (IHC 3+) safra yolu kanserini tedavi etmek için |
| Revuforj | revumenib | 11/15/2024 | Tekrarlayan veya dirençli akut lösemiyi tedavi etmek için |
| Orlynvah | sulopenem etzadroxil, probenecid | 10/25/2024 | Komplikasyonsuz idrar yolu enfeksiyonlarını (ÜİYE) tedavi etmek için |
| Vyloy | zolbetuximab-clzb | 10/18/2024 | Mide veya gastroözofageal bileşke adenokarsinomunu tedavi etmek için |
| Hympavzi | marstacimab-hncq | 10/11/2024 | Hemofili A veya B ile ilişkili kanama olaylarını önlemek veya azaltmak için |
| Itovebi | inavolisib | 10/10/2024 | Lokal olarak ilerlemiş veya metastatik meme kanserini tedavi etmek için |
| Flyrcado | flurpiridaz F 18 | 9/27/2024 | Miyokard iskemisi ve enfarktüsünü değerlendirmek için radyoaktif bir tanı ilacı |
| Cobenfy | xanomeline and trospium chloride | 9/26/2024 | Şizofreniyi tedavi etmek için |
| Aqneursa | levacetylleucine | 9/24/2024 | Niemann-Pick hastalığının C tipini tedavi etmek için |
| Miplyffa | arimoclomol | 9/20/2024 | Niemann-Pick hastalığının C tipini tedavi etmek için |
| Ebglyss | lebrikizumab-lbkz | 9/13/2024 | Orta ila şiddetli atopik dermatiti tedavi etmek için |
| Lazcluze | lazertinib | 8/19/2024 | Küçük hücreli olmayan akciğer kanserini tedavi etmek için |
| Niktimvo | axatilimab-csfr | 8/14/2024 | Kronik greft-versus-host hastalığı (cGVHD) tedavisi için |
| Livdelzi | seladelpar | 8/14/2024 | Primer biliyer kolanjit (PBC) tedavisi için |
| Nemluvio | nemolizumab-ilto | 8/12/2024 | Prurigo nodularis’i tedavi etmek için |
| Yorvipath | palopegteriparatide | 8/9/2024 | Hipoparatiroidizmi tedavi etmek için |
| Voranigo | vorasidenib | 8/6/2024 | 2. derece astrositom veya oligodendrogliomu tedavi etmek için |
| Leqselvi | deuruxolitinib | 7/25/2024 | Şiddetli alopesi areata’yı tedavi etmek için |
| Kisunla | donanemab-azbt | 7/2/2024 | Alzheimer hastalığını tedavi etmek için |
| Ohtuvayre | ensifentrine | 6/26/2024 | Kronik obstrüktif akciğer hastalığını tedavi etmek için |
| Piasky | crovalimab-akkz | 6/20/2024 | Paroksismal nokturnal hemoglobinüriyi tedavi etmek için |
| Sofdra | sofpironium | 6/18/2024 | Primer aksiller hiperhidrozun tedavisi için |
| Iqirvo | elafibranor | 6/10/2024 | Primer biliyer kolanjitin ursodeoksikolik asitle birlikte tedavisi |
| Rytelo | imetelstat | 6/6/2024 | Düşük ila orta-1 riskli miyelodisplastik sendromları tedavi etmek için |
| Imdelltra | tarlatamab-dlle | 5/16/2024 | Yaygın evre küçük hücreli akciğer kanserini tedavi etmek için |
| Xolremdi | mavorixafor | 4/26/2024 | WHIM sendromunu (siğiller, hipogamaglobulinemi, enfeksiyonlar ve miyelokatekzis) tedavi etmek için |
| Ojemda | tovorafenib | 4/23/2024 | Nükseden veya dirençli pediatrik düşük dereceli gliyomayı tedavi etmek için |
| Anktiva | nogapendekin alfa inbakicept-pmln | 4/22/2024 | Mesane kanserini tedavi etmek için |
| Lumisight | pegulicianine | 4/17/2024 | Kanserli dokuların tespiti için optik görüntüleme ajanı olarak kullanmak |
| Zevtera | ceftobiprole medocaril sodium | 4/3/2024 | Bazı kan dolaşımı enfeksiyonlarını, bakteriyel cilt ve ilişkili doku enfeksiyonlarını ve toplum kaynaklı bakteriyel pnömoniyi tedavi etmek için |
| Voydeya | danicopan | 3/29/2024 | Paroksismal nokturnal hemoglobinüri ile ekstravasküler hemolizi tedavi etmek için |
| Vafseo | vadadustat | 3/27/2024 | Kronik böbrek hastalığına bağlı anemiyi tedavi etmek için |
| Winrevair | sotatercept-csrk | 3/26/2024 | Pulmoner arteriyel hipertansiyonu tedavi etmek için |
| Duvyzat | givinostat | 3/21/2024 | 6 yaş ve üzeri bireylerde Duchenne kas distrofisini tedavi etmek için |
| Tryvio | aprocitentan | 3/19/2024 | Hipertansiyonu tedavi etmek için |
| Rezdiffra | resmetirom | 3/14/2024 | Orta ila ileri karaciğer skarlaşması olan siroz dışı alkolsüz steatohepatit tedavisi |
| Tevimbra | tislelizumab-jsgr | 3/13/2024 | Çıkarılamaz veya metastatik özofageal skuamöz hücreli karsinomu tedavi etmek için |
| Letybo | letibotulinumtoxinA-wlbg | 2/29/2024 | Orta ila şiddetli kaş arası çizgilerinin görünümünü geçici olarak iyileştirmek için |
| Exblifep | cefepime, enmetazobactam | 2/22/2024 | Karmaşık idrar yolu enfeksiyonlarını tedavi etmek için |
| Zelsuvmi | berdazimer | 1/5/2024 | Molluscum contagiosum’u tedavi etmek için |
(*) “FDA onaylı kullanım” yalnızca sunum amaçlıdır. Bu ürünlerin her biri için FDA onaylı kullanım koşullarını [örneğin, endikasyon(lar), popülasyon(lar), dozaj rejimi(leri)] görmek için en son A onaylı Reçete Bilgilerine bakınız
Tabloda Onkolojinin baskın rolü / Drug D&D
Sıklıkla olduğu gibi, onkoloji onayları merkezi bir odak noktası olmaya devam etti. Mevcut tedavilerin kademeli genişlemelerine ek olarak, 2024’te sinovyal hücre sarkomu için afamitresgene autoleucel (Tecelra) gibi tasarlanmış hücresel tedaviler de dahil olmak üzere birinci sınıf tedaviler görüldü. YTD verileri, hematolojik malignitelerin ötesinde katı tümörlere ve daha nadir kanser türlerine yönelik hücre ve gen tedavilerinin genişleyen bir uygulamasını göstermektedir. HER2 pozitif safra yolu kanseri (Ziihera) ve sinovyal hücre sarkomu gibi niş endikasyonlar, hedefli ve hücresel yaklaşımlardan faydalanmıştır.
İmmünoterapi ve uygulama ilerlemeleri
Yeni deri altı formülasyonları (örneğin Tecentriq Hybreza) dahil olmak üzere immünoterapi onayları, tedavi lojistiğini kolaylaştırma ve hasta yükünü azaltma yönündeki bir çabayı yansıtmaktadır. Karmaşık biyolojikler için deri altı ve evde uygulama olanağının bulunması, etkinlikten ödün vermeden daha erişilebilir bakım modellerine doğru bir hareketi göstermektedir.
Nadir hastalık tedavileri
2024 yılında, gen terapileri ve nadir görülen genetik bozukluklar için enzim replasman stratejileri de dahil olmak üzere karşılanmamış ihtiyacın yüksek olduğu durumlar için birden fazla tedavi onaylandı. Niemann-Pick hastalığı tip C (Aqneursa, Miplyffa), primer biliyer kolanjit (Ebglyss, Iqirvo) ve WHIM sendromu (Xolremdi) gibi durumlar için tedaviler, FDA’nın küçük hasta popülasyonlarını ele alan tedavilere olan desteğini vurgulamaktadır.
Onkoloji ve İmmünoloji İlaç Sektörüne Hakim Olmaya Devam Ediyor
